Fibrosi cistica, dall’Aifa estensione di rimborsabilità dei modulatori Cftr

Il Consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), nella seduta del 28 gennaio 2026, ha deliberato un’estensione della rimborsabilità per i farmaci modulatori della proteina Cftr nella terapia della fibrosi cistica. La decisione consentirà ai pazienti che rispondono alle indicazioni autorizzate dall’Ema di accedere gratuitamente, tramite il Servizio Sanitario nazionale, alla combinazione di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) e Kalydeco (ivacaftor). L’approvazione giunge al termine di un negoziato condotto dalla Commissione scientifica ed economica (Cse) dell’Aifa con l’azienda titolare dell’Aic, che ha portato a uno sconto confidenziale sul prezzo inizialmente proposto a luglio 2025. Il trattamento era già rimborsabile per i pazienti dai 2 anni di età con le mutazioni genetiche più frequenti, che coinvolgono circa l’80% dei malati, stimati in oltre 3mila in Italia. Con l’inclusione delle mutazioni più rare, l’accesso al trattamento sarà esteso a ulteriori circa 1.600 pazienti, pari a quasi la totalità delle persone non ancora coperte dalla terapia.

Decisione che amplia l’accesso alle terapie

La fibrosi cistica è una patologia genetica rara e progressiva che colpisce principalmente l’apparato respiratorio e digerente, causata da mutazioni del gene Cftr. I farmaci modulatori agiscono migliorando la funzionalità respiratoria e la qualità di vita. Nella stessa seduta, il Cda ha ammesso alla rimborsabilità anche Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), un altro modulatore Cftr di nuova generazione per pazienti dai 6 anni in su, da assumersi in due compresse una volta al giorno.

Pacchetto più ampio di farmaci e indicazioni

Il via libera del Cda dell’Aifa ha riguardato un totale di 19 delibere, con due farmaci orfani, due molecole, sette equivalenti, tre biosimilari, e cinque estensioni di indicazione terapeutica. Il secondo farmaco orfano approvato è Lyvdelzi (seladelpar) per la colangite biliare primaria. Ulteriori molecole sono gli anticorpi monoclonali Alhemo (concizumab), per la profilassi nell’emofilia A o B con inibitori, e Andembry (garadacimab) per la prevenzione dell’angioedema ereditario. Sono stati ammessi anche i biosimilari Baiama ed Eydenzelt (aflibercept) per patologie oculari e Gobivaz (golimumab) per malattie reumatologiche e colite ulcerosa. Tra i medicinali equivalenti, le prime versioni di nintedanib per malattie polmonari interstiziali e di brivaracetam per l’epilessia. Le estensioni di indicazione sono relative a Fabhalta (iptacopan) per la glomerulopatia da C3, Jivi (fattore VIII) per l’emofilia A e Kisqali (ribociclib) per il carcinoma mammario in fase iniziale.

Nisticò: «C’era molta attesa da parte dei pazienti»

Robert Nisticò, presidente dell’Aifa, ha spiegato che «su alcuni di questi farmaci, come quelli per la fibrosi cistica, c’era molta attesa da parte dei pazienti e siamo lieti che l’impegno dell’Agenzia nel confronto con l’azienda abbia consentito di concludere positivamente l’iter di negoziazione, essendo nostra priorità mettere a disposizione dei cittadini i medicinali essenziali. Chiaramente è responsabilità dell’Aifa far sì che i costi di queste nuove terapie siano sostenibili per il Servizio sanitario nazionale».

Innovazione in funzione del reale valore aggiunto per i pazienti

Secondo Nisticò «è fondamentale valutare l’innovazione in funzione del suo reale valore aggiunto per i pazienti e in un’ottica di investimento per il sistema sanitario nel suo complesso. Farmaci che modificano radicalmente la storia di una patologia e contribuiscono ad aumentare l’aspettativa di vita in condizioni di salute migliori, sono anche una risorsa per il Ssn perché consentono ad esempio di ridurre l’impatto dei costi di ospedalizzazione e di tutti quei trattamenti che si rendono necessari per fronteggiare le complicanze frequenti e gravi cui vanno incontro i pazienti a causa di queste malattie».