Fda ha approvato palovarotene, per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva

Ipsen, azienda biofarmaceutica globale impegnata nello sviluppo di soluzioni innovative in oncologia, malattie rare e neuroscienze, ha annunciato lo scorso agosto che la Food and drug administration (Fda) statunitense ha approvato palovarotene, retinoide indicato per la riduzione del volume di nuovi focolai di ossificazione eterotopica negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a otto anni per le femmine e dieci anni per i maschi, affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva (Fop). Ipsen ha riferito che «l’approvazione della Fda si basa sui risultati di efficacia e sicurezza derivanti dallo studio di fase III Move, il primo e più grande studio clinico multicentrico in aperto in pazienti adulti e pediatrici».

I risultati dello studio “Move”

I dati a 18 mesi, pubblicati sul Journal of Bone and Mineral Research, sono relativi a 107 pazienti (il 12% del numero stimato di individui in tutto il mondo che vivono con Fop) che hanno ricevuto palovarotene orale, confrontati con la popolazione di pazienti inclusi nello studio di Ipsen Fop Natural History. Come sottolineato da Ipsen, «quest’ultimo studio aveva l’obiettivo di approfondire l’evoluzione naturale della malattia in pazienti affetti da Fop non sottoposti ad alcun trattamento, fatta eccezione per le terapie di supporto standard». Dunque, «i risultati dello studio Move hanno dimostrato che palovarotene riduce efficacemente il volume delle ossificazioni eterotopiche su base annua, rispetto alle terapie di supporto standard (riduzione del 54% con il modello lineare ponderato a effetto misto). Lo studio ha anche dimostrato che palovarotene ha un profilo di sicurezza ben caratterizzato, con eventi avversi in linea con la classe sistemica dei retinoidi. Le più comuni reazioni avverse emergenti dal trattamento, riportate nello studio, sono state: eventi mucocutanei, come secchezza cutanea, secchezza delle labbra, alopecia, eruzione cutanea e prurito ed eventi muscoloscheletrici, come artralgia e chiusura prematura della placca di accrescimento nei bambini piccoli».

«Sviluppo di farmaci per le malattie rare richiede impegno e fiducia»

Secondo Howard Mayer, Head of Research and development presso Ipsen, «l’approvazione di palovarotene da parte della Fda, rappresenta una svolta per le persone affette da Fop negli Stati Uniti. Per la prima volta i medici hanno a disposizione un farmaco in grado di ridurre la formazione di ossa anomale, nota come ossificazione eterotopica, che compromette fortemente la mobilità e ha un impatto devastante sulla vita delle persone affette da Fop». Mayer ha sottolineato che «lo sviluppo di farmaci per le malattie rare richiede impegno e fiducia da parte di tutti i soggetti coinvolti. Noi di Ipsen siamo sinceramente grati alle associazioni di pazienti affetti da Fop e ai medici specialisti, poiché il primo trattamento in assoluto negli Stati Uniti per la Fop non sarebbe stato possibile senza la loro partecipazione agli studi clinici e senza il loro continuo supporto».