Epidermolisi bollosa distrofica: via libera Aifa a rimborsabilità terapia genica topica
A ottobre 2026, l’Aifa ha concesso la rimborsabilità, tra le altre, alla prima terapia genica topica per il trattamento della epidermolisi bollosa distrofica.
Il consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), riunito il 28 ottobre 2026, ha approvato la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale di nove opzioni terapeutiche. Tra queste, Vyjuvek (beremagene geperpavec), prima terapia genica topica per il trattamento delle ferite nei pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica (Deb), rara dermatosi genetica nota come “sindrome dei bambini farfalla” per l’estrema fragilità della pelle e delle mucose che la caratterizza. Al farmaco, qualificato come orfano, è stato riconosciuto anche il requisito dell’innovatività terapeutica. Il provvedimento riguarda i pazienti con la forma severa della patologia, Rdeb e Ddeb severa, con mutazioni nel gene della catena alfa 1 del collagene di tipo VII (Col7a1), dalla nascita. Nella stessa seduta il Cda ha ammesso al rimborso anche Tivdak (tisotumab vedotin), antitumorale indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con cancro della cervice recidivato o metastatico dopo progressione della malattia durante o dopo la terapia sistemica.
Come funziona il trattamento per l’epidermolisi bollosa
Vyjuvek è un gel topico da applicare una volta a settimana direttamente sulle lesioni cutanee, somministrato da personale sanitario o da un caregiver adeguatamente formato. Come riportato dall’Aifa, il farmaco ha dimostrato efficacia nella guarigione delle lesioni provocate dalla patologia, che si manifesta con vesciche e ulcere spontanee o causate da traumi, lasciando cicatrici permanenti. La possibilità di somministrazione domiciliare dal caregiver adeguatamente formato agevola la gestione quotidiana della patologia che colpisce in modo cronico e generalizzato cute e mucose. Per quanto riguarda Tivdak, l’indicazione rimborsata riguarda i casi in cui la malattia abbia mostrato progressione nonostante la terapia sistemica precedente.
Estensioni di indicazione per i farmaci pediatrici e cardiovascolari
Tra le cinque estensioni di indicazione approvate, Ofev (nintedanib), il cui rimborso viene esteso ai bambini e agli adolescenti tra i 6 e i 17 anni per il trattamento delle malattie interstiziali polmonari fibrosanti progressive clinicamente significative, nonché, a partire dai 6 anni di età, per la malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica. Ramipril Hexal (ramipril) vede ampliata la propria indicazione alla prevenzione cardiovascolare, per ridurre la morbilità e la mortalità in pazienti con patologie cardiovascolari aterotrombotiche conclamate o con diabete associato ad almeno un fattore di rischio cardiovascolare.
Altri rimborsi concessi a ottobre 2026
Sugammadex Fresenius Kabi (sugammadex), farmaco equivalente, sarà rimborsato per l’antagonismo del blocco neuromuscolare indotto da rocuronio o vecuronio negli adulti e, in ambito pediatrico, per l’antagonismo di routine del blocco indotto da rocuronio dalla nascita fino ai 17 anni. Klektica (levofloxacina) ha ottenuto il rimborso per la profilassi post-esposizione e per il trattamento curativo dell’inalazione di antrace, mentre Lenalidomide Grindeks (lenalidomide), anch’esso equivalente, sarà rimborsato in monoterapia per pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente da sindromi mielodisplastiche a rischio basso o intermedio-1, associate a delezione isolata del 5q, quando altre opzioni terapeutiche risultino insufficienti o inadeguate.
Trattamenti per il diabete di tipo 2 e per ipertensione arteriosa polmonare
Infine, il Cda ha ammesso alla rimborsabilità due ulteriori farmaci equivalenti: Linagliptin Zentiva (linagliptin), indicato per il controllo della glicemia negli adulti con diabete mellito di tipo 2, in monoterapia quando la metformina non sia appropriata per intolleranza o compromissione renale, oppure in associazione con altri ipoglicemizzanti o con insulina, e Macitentan Glenmark (macitentan), per il trattamento a lungo termine dell’ipertensione arteriosa polmonare in pazienti adulti in classe funzionale II e III secondo la classificazione dell’Organizzazione mondiale della sanità.