L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato il 21 agosto 2024 la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale (Ssn) di emicizumab per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia A moderata con fenotipo emorragico severo, senza inibitori del fattore VIII. Come ha spiegato Roche l’11 settembre 2024, si tratta di «un’approvazione che segna un’importante estensione delle indicazioni di emicizumab rimborsate dal Ssn a beneficio di ulteriori pazienti affetti da emofilia A. In particolare, emicizumab sarà rimborsato anche per pazienti che non presentano inibitori del fattore VIII e che soffrono di una forma moderata della malattia, (FVIII≥1% e ≤5%) con un fenotipo emorragico severo».
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Approvazione basata su dati real world
In aggiunta a ciò, come sottolineato da Roche «l’approvazione della rimborsabilità di Aifa segue la decisione di Ema che si basa sui risultati dello studio di Fase III Haven 6, nel corso del quale emicizumab ha dimostrato un efficace controllo del sanguinamento e un profilo di sicurezza favorevole nei soggetti affetti da emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII, per i quali era clinicamente indicata la profilassi. La decisione si è basata anche su dati provenienti dalla pratica clinica (“real-world”). Emicizumab è stato valutato in uno dei più vasti programmi di studi clinici su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi otto studi di Fase III. Oggi emicizumab è approvato, a livello globale, come opzione di trattamento profilattico per le persone affette da emofilia A con inibitori del fattore VIII in più di 110 paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 100 paesi».
«Risposta concreta a un’importante esigenza clinica ancora insoddisfatta»
Secondo Giancarlo Castaman, direttore dell’Unità di Malattie Emorragiche all’Aou Careggi di Firenze, «i risultati dello studio Haven 6, hanno dimostrato l’efficacia e la sicurezza di emicizumab anche nei pazienti con emofilia A moderata, e ciò ha permesso di estendere i benefici di questo trattamento a un gruppo di pazienti moderati che, fino ad ora, non poteva disporre di una opzione terapeutica parimenti efficace e meno invasiva. Tale progresso rappresenta una risposta concreta a un’importante esigenza clinica ancora insoddisfatta».
Soluzioni terapeutiche utili alle persone con emofilia A
Anna Maria Porrini, Medical Department Head di Roche Italia, ha commentato positivamente la rimborsabilità: «Siamo lieti della decisione positiva dell’autorità regolatoria sulla rimborsabilità a carico del Ssn di emicizumab per un’ulteriore indicazione terapeutica. Anche le persone affette da emofilia A moderata con fenotipo emorragico severo possono avere emorragie che possono incidere sulla loro qualità della vita. Rinnoviamo così il nostro impegno nel fornire soluzioni terapeutiche che possano essere di utilità alle persone con emofilia A che necessitano di trattamento».
«Possibilità di cura per chi convive con questa patologia»
Cristina Cassone, presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici (Fedemo), ha osservato che «accogliamo con soddisfazione la decisione di Aifa di estendere la rimborsabilità di emicizumab anche ai pazienti con emofilia A moderata e fenotipo emorragico severo. Questa decisione apre a nuove possibilità di cura per chi convive con questa patologia anche nella forma moderata e segna una svolta nel miglioramento della qualità di vita per una fascia sempre più estesa dei nostri pazienti».
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