Ema, a febbraio 2025 via libera all’approvazione di quattro medicinali

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) si è riunito dal 24 al 27 febbraio 2025 e sono state raccomandate l’approvazione di quattro medicinali e l’estensione delle indicazioni terapeutiche per altri 16 farmaci già autorizzati nell’Unione europea. Il Chmp ha raccomandato la concessione dell’Autorizzazione all’immissione in commercio per Deqsiga (immunoglobulina umana normale), destinato alla terapia sostitutiva in pazienti con immunodeficienze primarie o secondarie e all’immunomodulazione in soggetti affetti da determinate malattie autoimmuni. È stata raccomandata l’autorizzazione condizionata per Lynozyfic (linvoseltamab), indicato nel trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario, tumore del midollo osseo.

Vyjuvek e Trabectedin Accord tra i nuovi medicinali raccomandati

Vyjuvek (beremagene geperpavec) ha ricevuto parere positivo per il trattamento di ferite in pazienti di tutte le età affetti da epidermolisi bollosa distrofica, grave e ultra-rara malattia genetica della pelle causata da mutazioni nel gene della catena alfa 1 del collagene di tipo VII (Col7a1). Vyjuvek apporterà potenziali benefici terapeutici sostanziali e migliorerà la qualità di vita dei pazienti con questo disturbo cutaneo. Il medicinale è stato supportato attraverso il programma Priority medicines (Prime) dell’Ema, per il sostegno scientifico e normativo precoce e rafforzato per i farmaci promettenti con il potenziale di soddisfare esigenze mediche insoddisfatte. Trabectedin Accord (trabectedina), medicinale equivalente, ha ricevuto parere positivo per il trattamento del sarcoma dei tessuti molli in stadio avanzato e del carcinoma ovarico recidivante sensibile al platino.

Estensione delle indicazioni terapeutiche per 16 medicinali già autorizzati

Il comitato ha poi raccomandato l’estensione dell’indicazione terapeutica di due medicinali per la fibrosi cistica, Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) e Kalydeco (ivacaftor), includendo il loro uso in combinazione in pazienti di età pari o superiore a due anni che presentano almeno una mutazione non di classe I nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (Cftr). Il parere positivo porta un trattamento modificante la malattia a tutti i pazienti con fibrosi cistica con mutazioni responsive ai modulatori. Il Chmp ha adottato l’estensione dell’indicazione esistente per il vaccino contro la chikungunya Ixchiq (vaccino contro la chikungunya (vivo)) per includere l’immunizzazione attiva degli adolescenti a partire dai 12 anni di età. Vaccino inizialmente approvato per proteggere gli adulti dalla malattia causata dal virus Chikungunya, patologia virale trasmessa all’uomo da zanzare infette.