Ema, a dicembre 2024 raccomandata l’approvazione di 17 nuovi farmaci

A dicembre 2024, il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per 17 nuovi farmaci. Il numero porta il totale dei medicinali che hanno ricevuto parere positivo nel 2024 a 114. Il Chmp ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione per Andembry (garadacimab), destinato alla prevenzione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario, rara patologia potenzialmente letale caratterizzata da episodi di gonfiore cutaneo e sottomucoso. Beyonttra (acoramidis) ha ottenuto parere positivo per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina di tipo selvatico o variante in pazienti adulti con cardiomiopatia, malattia che colpisce il muscolo cardiaco.

Parere positivo per due vaccini e un anticorpo monoclonale contro il Covid-19

Kavigale (sipavibart), anticorpo monoclonale indicato per la prevenzione del Covid-19 in soggetti immunocompromessi di età pari o superiore a 12 anni, ha ricevuto parere favorevole. Il comitato ha anche raccomandato l’autorizzazione per Kostaive (zapomeran), vaccino a mRna auto-amplificante per la prevenzione del Covid-19 in individui di 18 anni e oltre. Nemluvio (nemolizumab) ha ottenuto parere positivo per il trattamento della dermatite atopica, malattia cronica della pelle, e del prurigo nodulare, condizione infiammatoria cutanea poco riconosciuta. Rytelo (imetelstat) è stato approvato per il trattamento di pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio, quando il midollo osseo non produce sufficienti cellule sanguigne o piastrine sane.

Primo farmaco per il trattamento della malattia di von Hippel-Lindau

Il Chmp ha raccomandato la concessione di autorizzazione condizionata per Welireg (belzutifan), nel trattamento di tumori associati alla malattia di von Hippel-Lindau e del carcinoma renale avanzato a cellule chiare. Si tratta del primo medicinale per questa rara patologia genetica che causa cisti e tumori. Seladelpar Gilead (seladelpar lisina diidrato) ha ricevuto autorizzazione condizionata per il trattamento della colangite biliare primitiva, malattia autoimmune del fegato. Il farmaco è stato supportato attraverso lo schema Prime dell’Ema, che fornisce sostegno scientifico e regolatorio precoce e rafforzato per medicinali promettenti con potenziale per rispondere a bisogni medici insoddisfatti. Il comitato ha adottato pareri positivi per sei medicinali biosimilari e tre domande ibride, che si basano in parte sui risultati di test preclinici e studi clinici di un prodotto di riferimento già autorizzato e in parte su nuovi dati. Tra questi Emcitate (tiratricol), primo trattamento per la tirotossicosi periferica nei pazienti con sindrome di Allan-Herndon-Dudley, una malattia ultra-rara, cronica e gravemente debilitante.