Elafibranor, presentati i risultati dello studio di Fase III

«Lo studio di Fase III Elative conferma il ruolo di elafibranor, primo doppio agonista Ppar α,δ in fase sperimentale, come potenziale opzione di trattamento per le persone con colangite biliare primitiva (Pbc)». È in sintesi uno dei risultati presentati da Ipsen durante l’American association for the study of liver disease (Aasld) e pubblicati sul New England journal of medicine. Tra gli altri esiti riscontrati, è stato visto che «elafibranor dimostra di migliorare significativamente i biomarcatori di progressione di malattia rispetto al trattamento con placebo, con benefici in termini di risposta biochimica e normalizzazione della fosfatasi alcalina (Alp), a cui si aggiungono gli esiti positivi riferiti dai pazienti stessi che sottolineano un possibile miglioramento del prurito». Inoltre «elafibranor è stato generalmente ben tollerato con un profilo di sicurezza ben documentato e coerente con gli studi precedenti».

Controllo della progressione della malattia. Christopher Bowlus, medico e docente di gastroenterologia ed epatologia presso l’Università California Davis, ha affermato che «quando trattiamo la colangite biliare primitiva, il nostro primo obiettivo è controllare efficacemente la progressione della malattia, che potrebbe portare all’insufficienza epatica. I risultati dello studio Elative forniscono dati convincenti, a supporto di elafibranor che può consentirci di raggiungere questo obiettivo evidenziando un beneficio terapeutico altamente significativo e potenzialmente associato a migliori risultati clinici». Secondo Bowlus «i nostri pazienti hanno bisogno di trovare beneficio dai pesanti sintomi della Pbc, in particolare chi è gravato da un prurito di grado moderato e grave. I dati dello studio Elative hanno dimostrato un possibile miglioramento del prurito nei pazienti trattati con elafibranor rispetto a quelli trattati con placebo. Nel complesso, questi dati suggeriscono che elafibranor potrebbe offrire una nuova opportunità per trattare efficacemente la Pbc».

Necessario il coinvolgimento dei pazienti. Christelle Huguet, executive vice president e head of research and development di Ipsen, ha evidenziato che «questi risultati suggeriscono che elafibranor potrebbe essere un trattamento efficace come opzione terapeutica di seconda linea in grado di modificare il paradigma terapeutico della Pbc». Per Huguet «i dati dello studio Elative ci hanno permesso di comprendere meglio come gestire efficacemente sia la progressione della malattia sia la relativa sintomatologia che ancora grava su molte persone che vivono con Pbc. Non sarebbe stato possibile studiare il potenziale di nuovi trattamenti, senza il coinvolgimento dei pazienti, delle loro famiglie e dei loro caregiver, ai quali siamo immensamente grati».

Comprendere l’impatto quotidiano di questa condizione. Mo Christie, head of patient services della Pbc Foundation in Uk, ha osservato che «convivere con la Pbc può essere estremamente impegnativo per molte persone. Si vive quotidianamente con la paura che la malattia progredisca e occorre gestire al meglio il peso dei sintomi, che a volte possono essere così debilitanti da richiedere uno sforzo immane per andare avanti. Come persona che vive con la Pbc, apprezzo che medici, pazienti e famiglie vogliano comprendere cosa significhi convivere con una condizione incurabile e quale impatto questa condizione possa avere quotidiano. È di vitale importanza nel dialogo con i nostri medici, poter aver accesso a tutte le informazioni, le cure e i farmaci efficaci disponibili».

Risultato importante per la comunità scientifica e per i pazienti. Marco Carbone, docente e studioso di malattie autoimmuni del fegato presso l’Università di Milano-Bicocca, ha sottolineato che «le persone con colangite biliare primitiva necessitano di nuove opzioni terapeutiche che permettano di controllare l’evoluzione della malattia che altrimenti potrebbe portare ad un’insufficienza epatica». Secondo il docente «i risultati dello studio Elative hanno dimostrato che elafibranor può avere un impatto significativo sulla progressione della malattia e sui sintomi che quando presenti possono essere estremamente debilitanti, in particolar modo il prurito. Si tratta di un risultato importante per tutta la comunità scientifica e per i pazienti che potrebbero beneficiare di un nuovo trattamento in grado migliorare qualità di vita e rallentare la progressione della malattia».

Potenzialità per rispondere a un bisogno ancora insoddisfatto. Vincenza Calvaruso, docente associato in gastroenterologia e specialista in gastroenterologia ed epatologia all’azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico P. Giaccone di Palermo, ha osservato che «come specialista da anni impegnata nelle malattie epatiche, ho accolto con interesse i risultati dello studio Elative che offrono alla comunità scientifica e alle persone con Pbc una nuova opzione per il trattamento di questa rara patologia cronica che colpisce prevalentemente le donne tra i 40 e i 60 anni, rappresentando ancora oggi una sfida clinica. Elafibranor ha le potenzialità per rispondere a un bisogno ancora insoddisfatto e ha dimostrato di essere efficace sia sulla progressione della malattia, sia sui sintomi ad essa associati, che impattano in maniera significativa sulla quotidianità delle persone con Pbc».