Elafibranor, ok dall’Fda per l’approvazione

Il 10 giugno 2024, l’azienda biofarmaceutica Ipsen ha annunciato che la Food and drug administration (Fda) statunitense ha concesso l’approvazione accelerata a elafibranor, molecola innovativa e primo farmaco di una nuova classe di antagonisti del recettore Ppar, per il trattamento della colangite biliare primitiva (Pbc). L’approvazione riguarda l’utilizzo di elafibranor in compresse da 80mg in combinazione con acido ursodeossicolico (Udca) negli adulti con risposta inadeguata a Udca, o in monoterapia nei pazienti che manifestano intolleranza per Udca. Il farmaco è dunque prescrivibile negli Stati Uniti per i pazienti che soddisfano i criteri di eleggibilità.

Efficacia a lungo termine di elafibranor

In occasione del congresso dell’Associazione europea per lo studio del fegato (Easl), Ipsen ha presentato i dati late-breaking che dimostrano l’efficacia a lungo termine di elafibranor nella gestione della progressione di malattia in pazienti con colangite biliare primitiva (Pbc) dopo 78 settimane di trattamento. Come spiegato da Ipsen, «nel periodo variabile in doppio cieco dello studio di Fase 3 Elative® sulla Pbc, è stato anche dimostrato il potenziale di elafibranor nel migliorare la qualità di vita (Qol) correlata al prurito, misurata in riferimento al dominio del prurito nel questionario Pbc-40 e nel questionario 5-D». Si tratta di «una molecola innovativa, agonista del recettore Ppar, con il potenziale di essere il primo di una nuova classe di farmaci».

Prospettive e qualità di vita ai pazienti italiani

Pietro Invernizzi, docente dell’Università di Milano-Bicocca e responsabile del Centro per le malattie autoimmuni del fegato dell’Irccs San Gerardo dei Tintori di Monza, ha spiegato che «la comunità scientifica è molto felice di questi risultati che offriranno nuove prospettive e qualità di vita ai pazienti italiani. Inoltre, la disponibilità di un registro cui stanno contribuendo numerosi centri epatologici del nostro Paese consentirà una gestione sempre più adeguata e a misura di paziente». Secondo Umberto Vespasiani Gentilucci, docente all’Università Campus Bio-Medico di Roma, Fondazione Policlinico Universitario, «questi dati sono importanti perché confermano nel medio-lungo termine i risultati positivi già dimostrati dal farmaco, aggiungendo nuovi chiari segnali a favore di un vantaggio anche nella gestione del prurito tipico della malattia».

Impatto sulla qualità di vita delle persone

Ivan Gardini, presidente dell’associazione italiana di pazienti con epatiti (Epac) e malattie del fegato, ha ricordato che «la colangite biliare primitiva è una malattia rara e progressiva con un grave impatto sulla qualità di vita delle persone che ne sono colpite a causa dell’importante fatigue e del prurito. Poter contare su nuove opzioni terapeutiche e su un’informazione sempre più chiara e capillare sulla malattia sono elementi fondamentali per poter intervenire in modo rapido e offrire di conseguenza una migliore qualità di vita ai pazienti».

Potenziale per essere un trattamento efficace a lungo termine

Davide Salvioni, presidente Amaf onlus, ha commentato i dati presentati: «Siamo molto incoraggiati dai risultati dello studio Elative. Questi dati dimostrano che elafibranor ha il potenziale per essere un trattamento efficace a lungo termine per la Pbc, in grado di migliorare non solo i biomarcatori di malattia, ma anche la qualità della vita dei pazienti riducendo il prurito. Questo ci fa sperare di poter avere come alleato un farmaco in grado di contrastare la progressione della patologia. Attendiamo quindi con impazienza l’approvazione di elafibranor per questa importante indicazione».