Cure con cellule staminali, il vademecum Aifa per distinguere terapie autorizzate da illecite

La commercializzazione di presunti trattamenti a base di cellule staminali, proposti sui canali digitali o somministrati direttamente a domicilio da strutture private con sede all’estero in cambio di ingenti somme di denaro, è un fenomeno oggetto di attenzione da parte delle autorità regolatorie. Le pratiche, definite come “cure miracolose”, si rivolgono spesso a pazienti affetti da patologie gravi per le quali non esiste una terapia standard consolidata. L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) e l’Agenzia europea per i medicinali (Ema) hanno prodotto un documento per informare che i prodotti cellulari non regolamentati comportano rischi per la salute, anche effetti avversi gravi e possibili infezioni, senza benefici dimostrati.

Percorsi legali per le terapie avanzate e rigorosamente definiti

I trattamenti che impiegano cellule manipolate, come le staminali, sono classificati come Prodotti Medicinali di Terapia Avanzata (Atmp) e sono soggetti a rigida regolamentazione. Alla data attuale, il numero di terapie a base di cellule staminali approvate dall’Ema è esiguo, la maggior parte usa cellule staminali geneticamente modificate prelevate dallo stesso paziente e sono indicate per un limitato numero di condizioni, tra cui immunodeficienze primarie, beta talassemia, anemia falciforme, alcune patologie neurodegenerative, e ustioni oculari. Un unico farmaco autorizzato si basa invece su cellule staminali da sangue cordonale di donatore. Quando autorizzate, la somministrazione delle terapie avviene solo in strutture sanitarie qualificate, con competenze cliniche specialistiche. In Italia è attiva la rete di centri accreditati per dare accesso alle cure nel rispetto degli standard di sicurezza.

Vigilanza post-autorizzazione e le raccomandazioni per i cittadini

L’attività di vigilanza delle agenzie regolatorie prosegue anche dopo l’approvazione del medicinale, con il monitoraggio continuo della sicurezza e delle reazioni avverse. L’Aifa gestisce annualmente numerose segnalazioni relative a medicinali illegali o falsificati, coordinando le azioni con le altre istituzioni deputate alla tutela della salute pubblica. L’Agenzia promuove iniziative di comunicazione per sensibilizzare le persone sull’acquisto di farmaci attraverso canali sicuri. Per proteggersi da proposte illecite, Aifa ha indicato alcuni linee guida fondamentali. Le terapie non legali con cellule staminali non vengono somministrate a domicilio, ma solo in ospedali qualificati. Esistono tre sole vie legali per l’accesso a tali trattamenti: la commercializzazione autorizzata dall’Ema, la partecipazione a una sperimentazione clinica autorizzata, o l’utilizzo in regime di “hospital exemption”, deroga concessa da Aifa per singoli pazienti in condizioni di urgenza e in assenza di alternative.

Terapie approvate sono a carico del Servizio sanitario nazionale

In Italia le terapie avanzate approvate sono a carico del Servizio sanitario nazionale e la partecipazione a sperimentazioni cliniche autorizzate è gratuita per il paziente, qualsiasi richiesta di pagamento per una “cura sperimentale” deve essere considerata sospetta. I trattamenti autorizzati sono specifici per patologie ben definite, dunque proposte che presentano le cellule staminali come una panacea per malattie disparate mancano di fondamento scientifico. La promozione online dei prodotti, spesso basata su testimonianze e linguaggio emotivo, è un ulteriore elemento di criticità. L’Aifa ha raccomandato di consultare sempre fonti ufficiali, come il portale dell’Agenzia o il sistema europeo Ctis per le sperimentazioni, di richiedere pareri a medici specialisti e di segnalare alle autorità qualsiasi proposta sospetta.