Colangite biliare primitiva, ok alla rimborsabilità Aifa per seladelpar

L’Aifa (Aifa) ha ammesso alla rimborsabilità seladelpar, un trattamento per la Colangite biliare primitiva (Pbc) sviluppato da Gilead Sciences. Il farmaco è destinato alla terapia degli adulti affetti dalla patologia epatica rara in combinazione con acido ursodesossicolico (Udca) per i pazienti con risposta inadeguata al solo Udca, oppure in monoterapia per coloro che non tollerano l’Udca. La decisione di Aifa si basa sui risultati dello studio internazionale di Fase 3 denominato Response. La ricerca, controllata con placebo e in doppio cieco, ha coinvolto 193 partecipanti con Pbc che presentavano una risposta inadeguata o un’intolleranza all’Udca.

Normalizzazione dei livelli sierici di fosfatasi alcalina

I dati hanno dimostrato che il 62% dei soggetti trattati con seladelpar ha raggiunto l’endpoint primario di risposta biochimica composita al dodicesimo mese, rispetto al 20% del gruppo placebo. Un parametro significativo è stata la normalizzazione dei livelli sierici di fosfatasi alcalina (Alp), un marcatore chiave della malattia, osservata nel 25% dei pazienti in trattamento con seladelpar, mentre nessun caso di normalizzazione è stato registrato nel braccio placebo. Lo studio ha inoltre valutato l’impatto sul prurito, sintomo spesso refrattario. I pazienti con prurito da moderato a grave hanno riportato, dopo sei mesi di terapia con seladelpar, una riduzione media di 3,2 punti su una scala numerica da 0 a 10, contro una diminuzione di 1,7 punti nel gruppo di controllo.

Impegno nell’area delle malattie del fegato

Carmen Piccolo, executive country medical director di Gilead Sciences, ha sottolineato che «questo importante risultato rappresenta un ulteriore passo avanti verso un cambio di paradigma nella gestione della Colangite biliare primitiva. Non si tratta infatti di agire solo sui parametri biochimici, ma di avere un’attenzione concreta alla qualità di vita dei pazienti. Con questo traguardo si conferma il nostro impegno nell’area delle malattie del fegato, dove siamo in prima linea da anni: un impegno che ha contribuito a cambiare la storia nella gestione delle epatiti virali e che ci auguriamo possa fare la differenza anche nella Colangite biliare primitiva. Oggi, con l’arrivo di seladelpar, confermiamo ancora una volta lo spirito con cui Gilead affronta le sfide: sviluppare soluzioni che trasformino la vita delle persone».