Chiesi Global Rare Diseases, i risultati dello studio Bright su Pegunigalsidasi Alfa

Chiesi Global Rare Diseases, divisione del Gruppo Chiesi dedicata allo sviluppo di terapie innovative per le malattie rare, il 21 novembre 2024 ha annunciato la pubblicazione sul Journal of Inherited Metabolic Disease dei risultati dello studio di Fase 3 Bright. La ricerca ha esaminato la somministrazione di Pegunigalsidasi Alfa alla dose di 2 mg/kg ogni quattro settimane per 52 settimane in pazienti adulti con malattia di Fabry precedentemente trattati con agalsidasi alfa o beta ogni due settimane.

Valutazione dell’efficacia del regime posologico sperimentale

Lo studio open-label, multinazionale, ha coinvolto 29 pazienti (23 uomini e 6 donne) con l’obiettivo di valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l’efficacia di questo regime posologico sperimentale di Pegunigalsidasi Alfa. L’endpoint primario era rappresentato dal numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (Teae), mentre altri endpoint chiave includevano l’insorgenza di reazioni correlate all’infusione e lo sviluppo di anticorpi anti-farmaco (Ada).

I risultati non hanno evidenziato nuove problematiche di sicurezza

I dati hanno mostrato che il 30% dei pazienti ha riportato almeno un evento avverso correlato al trattamento, tutti di entità lieve o moderata, senza casi di sospensione dello studio o decessi. Il 16,7% ha sperimentato reazioni correlate all’infusione, anch’esse lievi o moderate, e nessun paziente ha sviluppato nuovi Ada. La variazione mediana del tasso di filtrazione glomerulare stimato (Egfr) rispetto al basale è stata di -1,9 Ml/min/1,73m²/anno (-2,4 nei maschi, -0,7 nelle femmine) dopo 12 mesi di trattamento. Le concentrazioni plasmatiche di globotriaosilsfingosina (lyso-Gb3) sono rimaste basse e stabili nelle donne, con un lieve aumento negli uomini, rispetto al basale.

Chiesi è impegnata a valutare ulteriori evidenze

Giacomo Chiesi, vicepresidente esecutivo di Chiesi Global Rare Diseases, ha commentato positivamente la notizia: «Siamo lieti di annunciare che il Journal of Inherited Metabolic Disease ha pubblicato i dati di questo studio di Fase 3, open-label, multinazionale, che ha valutato la sicurezza, la farmacocinetica e l’efficacia della pegunigalsidasi alfa 2 mg/kg somministrata ogni quattro settimane. Chiesi è impegnata a valutare ulteriori evidenze per confermare i risultati a lungo termine di questo regime di somministrazione».