Cda Aifa approva la rimborsabilità di otto farmaci, tra cui quello per la progeria

Il consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), riunitosi in data 5 marzo 2025, ha deliberato l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale (Ssn) di 8 farmaci appartenenti a diverse categorie terapeutiche. Tra i medicinali approvati figurano un farmaco orfano per malattie rare, una nuova molecola chimica, quattro farmaci equivalenti e due estensioni delle indicazioni terapeutiche. Di particolare rilevanza risulta l’approvazione di Zokinvy (lonafarnib), farmaco orfano indicato per il trattamento della progeria o sindrome di Hutchinson-Gilford e di specifiche laminopatie progeroidi in pazienti di età pari o superiore a un anno. La progeria è una rarissima malattia genetica che colpisce un individuo ogni 4 milioni di nati vivi, con una prevalenza globale di un caso ogni 20 milioni di persone. Si stima che nel mondo siano presenti circa 350 pazienti affetti da questa patologia, di cui 4 registrati in Italia.

Approvazione di Zokinvy per i pazienti affetti da progeria

L’ammissione alla rimborsabilità di Zokinvy rappresenta un significativo passo avanti per i pazienti affetti da progeria e per le loro famiglie. Questa malattia genetica rara, che accelera drasticamente il processo di invecchiamento, era stata portata all’attenzione del grande pubblico grazie all’impegno di Sammy Basso, biologo scomparso nell’ottobre 2024 dopo aver dedicato la propria vita alla divulgazione scientifica e alla ricerca sulla patologia. L’approvazione di Zokinvy offre ora una speranza concreta per migliorare la qualità di vita e aumentare la sopravvivenza dei pazienti colpiti da questa condizione.

Altri farmaci approvati nella seduta del 5 marzo 2025

Il consiglio di amministrazione dell’Aifa ha approvato la rimborsabilità di altri sette farmaci. Tra questi, Enrylaze (crisantaspasi ricombinante), entità chimica indicata per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta e del linfoma linfoblastico in pazienti adulti e pediatrici. Sono stati ammessi alla rimborsabilità quattro farmaci equivalenti: l’anticoagulante orale Apixaban Sandoz (apixaban) e tre equivalenti dell’axitinib (Axitinib Accord, Axitinib Sandoz e Axitinib Teva), antitumorale per il trattamento del carcinoma renale avanzato. Il Cda ha approvato l’estensione delle indicazioni terapeutiche per l’antiaggregante piastrinico Clopidogrel Alter (clopidogrel) e per l’antivirale Marivet (glegaprevir e pibrentasvir), quest’ultimo rimborsabile anche per il trattamento dell’epatite C cronica nei bambini a partire dai tre anni di età.