Carenza di alfa-1-antitripsina, primo paziente arruolato per studio su terapia sottocutanea

Grifols, azienda sanitaria globale tra i principali produttori di farmaci derivati dal plasma, ha fatto sapere dell’arruolamento del primo partecipante nello studio clinico di Fase 3 denominato Swift-Sc. La sperimentazione, di tipo internazionale, valuterà una formulazione sottocutanea (Sc) innovativa di Alpha1-proteinase inhibitor (Alpha1-Pi) per il trattamento della carenza di alfa-1-antitripsina (Aat). Il trial, registrato con il codice NCT07555483, è uno studio in aperto, multicentrico, randomizzato e di non inferiorità, che confronterà due diverse dosi settimanali della formulazione sottocutanea di Alpha1-Pi al 15% con le corrispondenti dosi standard per via endovenosa di Alpha1-Pi al 5%. L’acronimo Swift-Sc racchiude le caratteristiche chiave dello studio: somministrazione sottocutanea, dosaggio settimanale, focus sulla formulazione di inibitore dell’alfa-1 proteinasi e tipologia clinica. I partecipanti adulti con diagnosi di deficit di Aat saranno assegnati in modo casuale ai due gruppi di trattamento previsti dal design sperimentale.

Potenziale da esplorare della via sottocutanea

La sperimentazione Swift-Sc è il primo studio clinico di Fase 3 a esaminare una terapia di potenziamento per via sottocutanea in pazienti affetti da carenza di Aat. Il trial si inserisce nel percorso di sviluppo avviato con il completamento con successo dello studio di Fase 1/2 (NCT04722887), sempre promosso da Grifols. La formulazione oggetto di indagine usa una concentrazione di principio attivo del 15%, circa tre volte superiore rispetto alla versione endovenosa standard, caratteristica che ne consente la somministrazione attraverso la via sottocutanea. L’approccio potrebbe dare vantaggi significativi per i pazienti, consentendo l’autosomministrazione al di fuori degli ambienti clinici, riducendo la dipendenza da centri di infusione, o visite domiciliari da parte del personale sanitario e garantendo una maggiore flessibilità nelle tempistiche e nei luoghi di trattamento.

Il programma clinico di Grifols dedicato al deficit di Aat

Lo studio Swift-Sc si integra con il più ampio programma clinico di Grifols dedicato al deficit di Aat, con la sperimentazione Sparta (NCT01983241), il più vasto studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo mai condotto, progettato per fornire dati di efficacia basati sulla densitometria tramite tomografia computerizzata (Ct) relativi all’impatto della terapia di potenziamento derivata dal plasma per il deficit di Aat. Il completamento dello studio Sparta è previsto entro la seconda metà del 2026 , con la pubblicazione dei risultati principali attesa entro la fine dell’esercizio.

Esplorazione del potenziale per ampliare le opzioni terapeutiche

Eduardo Herrero, Evp Biopharma Industrial and Scientific Innovation di Grifols, ha osservato che «l’avanzamento degli approcci terapeutici rappresenta un passo importante per i pazienti affetti da deficit di alfa1-antitripsina. Con Swift-Sc stiamo esplorando il potenziale di ampliare le opzioni terapeutiche per somministrare la terapia con Alpha1-Pi in modo da allinearsi al meglio con le preferenze individuali dei pazienti».