Aifa, ok a rimborsabilità di due medicinali orfani e sette estensioni
Il 23 settembre 2026 l’Aifa ha approvato la rimborsabilità di due farmaci orfani e sette estensioni di indicazione.
Il consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco, nella seduta del 23 settembre 2026, ha approvato l’ammissione alla rimborsabilità dal Servizio sanitario nazionale di due medicinali orfani destinati a malattie rare e di sette estensioni di indicazione terapeutica. Il Cda ha ratificato riduzioni di spesa per complessivi 34,9 milioni di euro, derivanti dalla rinegoziazione dei prezzi di farmaci già rimborsati. I farmaci orfani sono Ezmekly, a base di mirdametinib, per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici non operabili in pazienti con neurofibromatosi di tipo 1 a partire dai due anni di età, e Ziihera, con principio attivo zanidatamab, per il cancro delle vie biliari Her2-positivo in fase avanzata.
Sette estensioni tra pediatria e nuove patologie
Tra le estensioni delle indicazioni, Dabigatran Etexilato Teva è stato esteso al trattamento del tromboembolismo venoso e alla sua prevenzione nei pazienti pediatrici dal momento in cui il bambino è in grado di ingerire cibo morbido fino ai 18 anni. Gamten, immunoglobuline umane normali, ha ottenuto la rimborsabilità per la profilassi pre e post esposizione al morbillo in soggetti suscettibili di età compresa tra 0 e 18 anni e per l’immunomodulazione negli adulti con dermatomiosite attiva intolleranti o non responsivi agli immunosoppressori. Koselugo (selumetinib) è stato rimborsato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi inoperabili sintomatici nei pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1.
Ulteriori estensioni di indicazione
Nucala (mepolizumab) è ora indicato come trattamento di mantenimento aggiuntivo per la broncopneumopatia cronica ostruttiva non controllata con aumento degli eosinofili ematici, in associazione alla tripla terapia. Pegasys (peginterferone alfa-2a) è stato autorizzato in monoterapia per la policitemia vera e la trombocitemia essenziale negli adulti. Tevimbra (tislelizumab) ha ottenuto un altro schema posologico di 400 mg ogni sei settimane per le indicazioni già rimborsate. Veltassa (patiromer) è stato esteso al trattamento dell’iperkaliemia negli adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni.