Aifa, le approvazioni e le estensioni a maggio 2026
Il Cda dell’Aifa ha dato il via libera alla rimborsabilità a due farmaci orfani, due molecole e due equivalenti, ed estensione delle indicazioni per cinque farmaci esistenti.
Il 29 maggio 2026 il Cda dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha ammesso alla rimborsabilità Ssn di quattro nuovi medicinali, cinque estensioni di indicazione terapeutica e due farmaci equivalenti. Tra i prodotti che entreranno nel prontuario pubblico due farmaci orfani destinati a patologie oncologiche e a una malattia ultra-rara del sangue.
Due farmaci orfani per patologie oncologiche e rare
Il primo medicinale orfano approvato è Elahere, a base di mirvetuximab, anticorpo monoclonale indicato per il trattamento di pazienti adulte affette da cancro epiteliale dell’ovaio, cancro della tuba di Falloppio o cancro peritoneale primitivo. Il farmaco agisce legandosi a una proteina specifica espressa sulla superficie delle cellule tumorali, rilasciando al loro interno una molecola citotossica. Il secondo farmaco orfano è Adzynma, a base di rADAMTS13, terapia enzimatica sostitutiva destinata alla porpora trombotica trombocitopenica congenita. La patologia genetica rara è causata da una mutazione che impedisce la produzione dell’enzima ADAMTS13, portando alla formazione di trombi nei piccoli vasi, anemia emolitica e trombocitopenia. La somministrazione endovenosa di Adzynma, prodotto mediante ingegneria genetica, sostituisce l’enzima mancante, prevenendo la formazione di coaguli e il sanguinamento.
Estensioni pediatriche e nuove opzioni per patologie rare
Il Cda ha autorizzato la rimborsabilità di altre due nuove molecole. Aqumeldi, a base di enalapril maleato, Ace-inibitore indicato per l’insufficienza cardiaca nei bambini dalla nascita fino a sei anni. Wainzua, a base di eplontersen, per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina, patologia sistemica progressiva che si manifesta prevalentemente con cardiomiopatia o polineuropatia. Per quanto riguarda le estensioni di indicazione, sono state approvate per cinque farmaci. Bridion, con principio attivo sugammadex, potrà essere utilizzato in pazienti pediatrici dalla nascita ai 17 anni come antidoto per invertire il blocco neuromuscolare indotto da miorilassanti. Cablivi, a base di caplacizumab, ha ottenuto l’estensione per adolescenti di almeno 12 anni con peso pari o superiore a 40 kg affetti da porpora trombotica trombocitopenica acquisita. Miozac, principio attivo dobutamina, è stato approvato come stimolante cardiaco per test da stress. Scleryda, a base di dimetilfumarato, è stato esteso a pazienti pediatrici di età pari o superiore a 13 anni con sclerosi multipla recidivante-remittente. Spravato, a base di esketamina, è stato confermato come antidepressivo in forma di spray nasale per adulti con episodi depressivi maggiori.
Equivalenti e proseguimento della revisione del Prontuario
I due farmaci equivalenti ammessi alla rimborsabilità sono Linagliptin Krka, antidiabetico indicato per il controllo della glicemia negli adulti con diabete di tipo 2, e Metotrexato Aurobindo, usato in oncologia per il trattamento di leucemie e linfomi e, a dosaggi inferiori, come antinfiammatorio e immunosoppressore in patologie autoimmuni reumatologiche e dermatologiche.