L’Agenzia italiana del farmaco ha pubblicato il Bando ricerca indipendente 2025, dedicato esclusivamente alle malattie rare. L’iniziativa prevede un finanziamento complessivo di 17,8 milioni di euro per i progetti di ricerca su patologie con bassa prevalenza, spesso trascurate dagli investimenti commerciali. L’iniziativa intende favorire lo sviluppo di terapie farmacologiche efficaci, migliorando la qualità di vita dei pazienti. Secondo i dati di Uniamo Federazione Italiana Malattie Rare riportati dall’Aifa, in Italia si contano oltre 2 milioni di persone affette da circa 8mila patologie rare, ma solo per il 5% di queste è disponibile una cura specifica.

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Due linee di ricerca prioritarie per il finanziamento

Il bando, in conformità con il Testo unico Malattie rare (Legge 175/2021), è finanziato con il 2% del Fondo Aifa, alimentato dai contributi delle aziende farmaceutiche per le spese promozionali. Le risorse sono destinate a ricercatori italiani di enti e istituzioni che intendano condurre studi senza finalità commerciali, con ricadute concrete nel campo delle malattie rare. Le aree di interesse includono due principali linee di indagine: studi preclinici e clinici per lo sviluppo di terapie farmacologiche in assenza di trattamenti esistenti, compreso il riposizionamento di farmaci già approvati, e ricerche su farmaci orfani derivati dal plasma. Le domande potranno essere presentate a partire dalle 10.00 del 9 giugno 2025, seguendo le modalità indicate sul sito Aifa, con scadenza alle 12.00 del 23 luglio 2025.

«Ogni malato ha diritto a speranza, dignità e cure innovative»

Robert Nisticò, presidente Aifa, ha ricordato che «ogni malato raro ha diritto a speranza, dignità e cure innovative, ma per la loro bassa prevalenza le malattie rare pagano spesso lo scotto di essere poco attrattive per la ricerca profit, quella finanziata a fini commerciali. Per colmare questo gap, oltre ad aver adottato una serie di misure e incentivi che facilitano l’ingresso dei farmaci orfani sul mercato l’Agenzia sostiene economicamente la ricerca indipendente sulle malattie rare, fondamentale per far progredire le conoscenze necessarie a decifrare patologie così complesse. È l’arma principale che abbiamo a disposizione per i pazienti, la pubblicazione del Bando va in questa direzione».

Strutturale il sostegno alla ricerca indipendente sulle malattie rare

Marcello Gemmato, sottosegretario alla Salute, ha evidenziato che «con questo Bando rendiamo strutturale il sostegno alla ricerca indipendente sulle malattie rare, rispondendo in modo puntuale al mandato normativo del Testo Unico, la Legge 175 del 2021”, dichiara il sottosegretario alla Salute, onorevole. Destinare il 2% del fondo Aifa alla ricerca no profit esclusivamente alle malattie rare significa dare una risposta concreta ai pazienti e alle loro famiglie, ma anche alla comunità scientifica, che potrà finalmente accedere a finanziamenti pubblici per studi e sperimentazioni cliniche su farmaci orfani. Questo impegno conferma la volontà di consolidare il ruolo dell’Italia tra i Paesi leader a livello mondiale nella presa in carico delle malattie rare e di garantire, su tutto il territorio nazionale, un accesso equo alle cure».

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