Sclerosi multipla pediatrica: l’Ue approva trattamento per forme recidivanti

La Commissione europea ha approvato ocrelizumab per infusione endovenosa nel trattamento dei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 10 anni con forme recidivanti di sclerosi multipla. L’autorizzazione, comunicata da Roche il 22 ottobre 2026, fa riferimento alla decisione adottata dall’esecutivo comunitario il 15 ottobre 2026 e riguarda l’Unione europea. Il farmaco, già approvato per gli adulti, diventa così la prima opzione terapeutica anti-Cd20 ad alta efficacia disponibile per la neurologia pediatrica a partire dai 10 anni di età. La decisione risponde a un bisogno clinico ritenuto rilevante nel trattamento precoce della sclerosi multipla nei più giovani. Nel maggio 2026 la Food and drug administration (Fda) statunitense aveva già approvato ocrelizumab per i pazienti pediatrici con sclerosi multipla recidivante.

Risultati dello studio di Fase 3 Operetta 2 rispetto a fingolimod

L’approvazione si fonda sui risultati dello studio di Fase 3 Operetta 2, che ha confrontato ocrelizumab con fingolimod, attuale trattamento standard nella sclerosi multipla pediatrica. Lo studio ha dimostrato la non inferiorità di ocrelizumab nel controllo delle ricadute, con riduzione del rischio di recidiva del 48% rispetto a fingolimod, e superiorità nella soppressione dell’infiammazione cerebrale, con una riduzione del 48% delle lesioni T2 nuove o in ampliamento e dell’87% delle lesioni T1 attive captanti gadolinio. I dati a due anni indicano inoltre che il 90% dei bambini tra 10 e 17 anni con sclerosi multipla recidivante-remittente è rimasto libero da ricadute nell’arco del periodo esaminato.

Deplezione selettiva delle cellule B

Sul fronte della sicurezza, ocrelizumab ha mostrato una deplezione selettiva delle cellule B, con impatto minimo sulle altre popolazioni immunitarie e preservazione dell’immunità ai comuni vaccini pediatrici compresa tra l’81% e il 100% dei casi, senza interruzioni del trattamento legate a effetti indesiderati. Il profilo di sicurezza osservato nei bambini e negli adolescenti è risultato coerente con quello già documentato negli adulti, popolazione in cui il farmaco è stato somministrato a oltre 525mila persone a livello globale.

Colmato divario di lunga data in Europa

Levi Garraway, MD, Phd, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche, ha ricordato che «i bambini e gli adolescenti che convivono con la sclerosi multipla sperimentano ricadute più frequenti e più gravi rispetto agli adulti, ma le opzioni terapeutiche a loro disposizione sono rimaste indietro. L’approvazione della Commissione europea colma un divario di lunga data in Europa, offrendo ai giovani con sclerosi multipla una terapia ad alta efficacia supportata da un decennio di utilizzo nella popolazione adulta».