Farmaci orfani, Aifa e Comp Ema a Roma per ricerca e accesso alle terapie

Si è concluso a Roma il meeting del Committee for orphan medicinal products (Comp), organismo dell’Agenzia europea per i medicinali dedicato ai farmaci per le malattie rare, ospitato dall’Agenzia italiana del farmaco nell’ambito del semestre di presidenza irlandese del Consiglio dell’Unione europea. L’appuntamento, articolato su due giornate di lavoro, ha riunito rappresentanti delle istituzioni europee, autorità regolatorie nazionali ed esperti del settore, per fare il punto sulle principali sfide connesse allo sviluppo e alla disponibilità dei medicinali orfani. Ad aprire i lavori il sottosegretario di Stato al ministero della Salute Marcello Gemmato e il presidente dell’Agenzia italiana del farmaco Robert Nisticò.

Temi al centro del dibattito europeo sulle terapie per le patologie rare

Il confronto si è sviluppato su tre direttrici che orientano l’attività del Comitato: ricerca e sviluppo, regolamentazione e accesso alle terapie. Si è parlato delle prospettive legate all’innovazione terapeutica e all’evoluzione del quadro normativo europeo in materia di medicinali orfani, categoria che comprende i farmaci destinati al trattamento di patologie rare. Nella sessione sull’accesso, è intervenuto il direttore tecnico-scientifico dell’Aifa, Pierluigi Russo, che ha affrontato la questione dell’accesso ai medicinali orfani nel contesto italiano. L’intervento si è inserito in un più ampio confronto sugli strumenti e sulle strategie che le autorità regolatorie possono adottare per rendere effettivamente disponibili ai pazienti le opportunità terapeutiche emerse dalla ricerca scientifica nell’ambito.

Il Comitato europeo e la presidenza di turno

Il Committee for orphan medicinal products opera nell’ambito dell’Agenzia europea per i medicinali con il compito di valutare le richieste di designazione orfana per i farmaci destinati alle malattie rare, partecipando alla definizione delle condizioni attraverso cui i prodotti possono accedere ai percorsi regolatori previsti a livello europeo. L’organizzazione dell’incontro a Roma si colloca nel quadro delle attività che l’Italia, tramite l’Agenzia italiana del farmaco, è stata chiamata a ospitare durante il semestre di presidenza irlandese del Consiglio dell’Unione europea, periodo nel quale gli Stati membri e le rispettive autorità regolatorie sono coinvolti in un calendario di appuntamenti tecnici e istituzionali legati alle politiche sanitarie e farmaceutiche comuni.

Nisticò: «Nessun Paese può pensare di procedere da solo»

Robert Nisticò, presidente Aifa, ha sottolineato di aver «ospitato con convinzione questo meeting perché, soprattutto nel campo delle malattie rare, nessun Paese può pensare di procedere da solo. La rarità impone di mettere in comune conoscenze, competenze ed esperienze e rende la dimensione europea non soltanto utile, ma necessaria. Il confronto tra le autorità regolatorie serve proprio a creare le condizioni perché l’innovazione scientifica possa tradursi più rapidamente in concrete opportunità terapeutiche per i pazienti».