Sclerosi multipla, dal Chmp parere favorevole per trattamento pediatrico
Il Chmp dell’Ema ha espresso parere favorevole per l’approvazione di un medicinale destinato a bambini e adolescenti a partire dai 10 anni con forme recidivanti di sclerosi multipla.
Il 21 settembre 2026 Roche ha fatto sapere che il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso parere favorevole per l’approvazione di ocrelizumab, somministrato per infusione endovenosa, per il trattamento di bambini e adolescenti a partire dai 10 anni affetti da forme recidivanti di sclerosi multipla. La Fda statunitense aveva già concesso l’approvazione dell’anticorpo monoclonale per la stessa popolazione pediatrica nel maggio 2026. Come riferito dall’azienda, la decisione definitiva della Commissione europea è attesa entro breve tempo.
Cosa emerge dallo studio Operetta 2 e quali effetti per la pratica clinica
Il parere positivo del Chmp si fonda sui risultati dello studio di Fase 3 Operetta 2, nel quale ocrelizumab ha mostrato non inferiorità rispetto a fingolimod, attualmente considerato il trattamento standard per la sclerosi multipla pediatrica, nel controllo delle ricadute, con una riduzione del rischio di recidiva del 48% rispetto al farmaco di confronto. Lo studio ha evidenziato superiorità di ocrelizumab nel contenimento dell’infiammazione cerebrale, con una diminuzione del 48% delle nuove lesioni T2 o in espansione e dell’87% delle lesioni attive in T1 captanti gadolinio. Sul piano della sicurezza, il farmaco ha presentato un profilo coerente con quello già osservato nella popolazione adulta, senza casi di interruzione del trattamento legati a effetti collaterali.
Dettagli sul farmaco e terapie approvate
Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce selettivamente sui linfociti B CD20-positivi, cellule immunitarie considerate tra i principali responsabili del danno alla mielina e agli assoni. Le formulazioni endovenosa e sottocutanea del farmaco risultano, secondo quanto riportato da Roche, le uniche terapie approvate sia per le forme recidivanti della malattia sia per la sclerosi multipla primariamente progressiva, e vengono somministrate ogni sei mesi: la via endovenosa prevede una dose iniziale in due infusioni da 300 mg a distanza di due settimane, seguita da infusioni singole da 600 mg, mentre la via sottocutanea consiste in un’unica iniezione da 920 mg.
Opzioni terapeutiche rimaste indietro
Levi Garraway, md, phd, chief medical officer e head of global product development di Roche, ha ricordato che «i bambini e gli adolescenti che convivono con la sclerosi multipla subiscono ricadute più frequenti e gravi rispetto agli adulti, eppure le loro opzioni terapeutiche sono rimaste indietro. Il parere positivo del Chmp ci avvicina a colmare un divario di lunga data in Europa, offrendo ai giovani con Sm una terapia ad alta efficacia supportata da un decennio di esperienza clinica negli adulti».