Ipercolesterolemia familiare omozigote, ok dell’Ue a lomitapide a uso pediatrico
La Commissione europea ha esteso l’indicazione del farmaco di Chiesi Global Rare Diseases ai pazienti pediatrici dai 5 anni di età.
L’azienda biofarmaceutica Chiesi Global Rare Diseases, business unit del Gruppo Chiesi impegnata nella ricerca di terapie per malattie rare, ha reso fatto sapere il 22 giugno 2026 che la Commissione europea ha concesso l’approvazione all’impiego di lomitapide in capsule per la popolazione pediatrica. Il provvedimento ha ampliato l’indicazione terapeutica del medicinale, già autorizzato nell’Unione europea dal 2013 per il trattamento degli adulti, includendo ora i bambini a partire dai 5 anni di età affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (Hofh).
I risultati emersi dallo studio Aph-19
La decisione dell’esecutivo Ue ha recepito il parere positivo espresso in precedenza dal Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema). L’uso del farmaco è previsto in associazione all’alimentazione povera di grassi, all’attività fisica, e ad altri trattamenti ipolipemizzanti, inclusa l’aferesi delle Ldl ove disponibile. L’approvazione si fonda sui risultati emersi dallo studio Aph-19, un trial multicentrico, in aperto e a singolo braccio che ha arruolato 43 pazienti pediatrici di età compresa tra 5 e 17 anni con diagnosi di Hofh. L’analisi ha mostrato che l’endpoint primario è stato raggiunto, con una riduzione media del 53,5% dei livelli di colesterolo Ldl rispetto al valore basale alla settimana 24, con una significatività statistica elevata (p inferiore a 0,0001). Sono state osservate riduzioni statisticamente significative per gli endpoint secondari, che includevano colesterolo non-Hdl, colesterolo totale, colesterolo Vldl, apolipoproteina B e trigliceridi.
Patologia che può provocare danni cardiovascolari irreversibili
Mitch Goldman, MD, Phd, Senior Vice President Ricerca e Sviluppo di Chiesi Global Rare Diseases, ha sottolineato che «questa approvazione della Commissione europea rappresenta un importante traguardo per i bambini affetti da Hofh e per le loro famiglie. La Hofh è una patologia che può provocare danni cardiovascolari irreversibili fin dai primi anni di vita e, nonostante le opzioni terapeutiche esistenti, permane un importante bisogno clinico insoddisfatto nei pazienti più giovani. Estendendo l’indicazione di lomitapide ai bambini dai 5 anni di età, è ora disponibile per le famiglie e per i medici una nuova opzione terapeutica supportata dai dati dello studio clinico di Fase 3 Aph-19. Questa approvazione riflette il nostro impegno nel garantire che le persone affette da malattie rare non vengano trascurate in nessuna fase della vita».