Ricerca sulle malattie rare: dall’Aifa il finanziamento di 19 progetti
Con oltre 17,5 milioni di euro, l’Agenzia sostiene studi indipendenti su terapie farmacologiche e repurposing per patologie orfane.
L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la graduatoria del bando di ricerca indipendente dedicato alle malattie rare. Il provvedimento, formalizzato con la Determina n. 816 del 15 giugno 2026, ha assegnato il finanziamento complessivo di 17.554.208 euro a 19 progetti selezionati. Le risorse provengono dal Fondo previsto dal Testo unico sulle malattie rare, istituito dalla Legge 175/2021. I fondi sono destinati a sostenere studi indipendenti in un settore caratterizzato da un elevato bisogno clinico e da scarse opportunità di sviluppo terapeutico. Le malattie rare costituiscono una delle aree più complesse per la ricerca scientifica, sia per la difficoltà dei percorsi di studio sia per la limitata capacità di attrarre investimenti industriali, a causa del numero ridotto di pazienti coinvolti.
«Sostegno pubblico alla ricerca può fare maggiormente la differenza»
Robert Nisticò, presidente dell’Aifa, ha spiegato che «promuovere e sostenere la ricerca indipendente è parte integrante della mission dell’Aifa, prima Agenzia regolatoria europea ad averla inserita tra i propri obiettivi istituzionali. Le malattie rare costituiscono uno degli ambiti nei quali il sostegno pubblico alla ricerca può fare maggiormente la differenza. Con questo finanziamento sosteniamo progetti di elevata qualità scientifica che hanno il potenziale di ampliare le conoscenze disponibili e favorire lo sviluppo di nuove opportunità terapeutiche per pazienti che spesso dispongono di opzioni di cura limitate o assenti».
Contributo della ricerca pubblica all’innovazione e alla tutela della salute
Secondo Pierluigi Russo, direttore tecnico-scientifico dell’Aifa, «la ricerca indipendente rappresenta uno strumento irrinunciabile per generare evidenze scientifiche in settori che spesso non trovano adeguato spazio nei tradizionali percorsi di sviluppo industriale. I progetti ammessi affrontano bisogni clinici rilevanti e valorizzano approcci innovativi, inclusi il repurposing di farmaci già disponibili e lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche. Si tratta di un investimento che rafforza il contributo della ricerca pubblica all’innovazione e alla tutela della salute».
Criteri rigorosi di trasparenza e qualità
Giovanni Pavesi, direttore amministrativo dell’Aifa, ha sottolineato che «la gestione delle risorse destinate alla ricerca indipendente è una responsabilità importante per l’Agenzia. L’obiettivo è assicurare che i finanziamenti siano assegnati secondo criteri rigorosi di trasparenza e qualità, contribuendo a creare le condizioni affinché le migliori progettualità possano tradursi in risultati utili per i pazienti e per l’intero sistema sanitario».