Via libera in Ue a medicinale per il trattamento della talassemia

La Commissione europea ha concesso l’Autorizzazione all’immissione in commercio di Pyrukynd (mitapivat), un attivatore orale della piruvato chinasi, per il trattamento degli adulti affetti da anemia associata ad alfa- o beta-talassemia. Il provvedimento riguarda sia i pazienti con dipendenza trasfusionale sia quelli che non necessitano di trasfusioni regolari. Il farmaco ha ricevuto la designazione di medicinale orfano. L’annuncio è stato diffuso da Agios Pharmaceuticals, azienda biofarmaceutica con sede a Cambridge (Massachusetts), partner di Avanzanite Bioscience B.V., società europea dedicata alle malattie rare con quartier generale ad Amsterdam.

Seconda indicazione del principio attivo nell’Unione europea

A giugno 2025, Avanzanite aveva stipulato un accordo esclusivo con Agios per la commercializzazione e la distribuzione della terapia in Europa, Regno Unito e Svizzera. Il via libera dell’esecutivo segue il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali. Si tratta della seconda indicazione del principio attivo nell’Unione europea, dopo l’approvazione ottenuta nel 2022 per il deficit di piruvato chinasi.

Primo attivatore della Pk della sua categoria

Adam Plich, Ceo e co-fondatore di Avanzanite Bioscience, ha spiegato che «l’approvazione odierna nell’Unione europea del primo attivatore della Pk della sua categoria, sviluppato da Agios, è un’ottima notizia per gli adulti affetti da talassemia e siamo orgogliosi e onorati di collaborare con Agios per distribuire e commercializzare questo medicinale nei nostri Paesi. Il nostro ruolo ora è collaborare con le autorità locali, condurre un lancio di successo e consentire un ampio accesso a Pyrukynd per questa indicazione, garantendo che nessun paziente affetto da talassemia venga trascurato in tutta l’Unione europea».