Cilta-cel, ok alla rimborsabilità in Italia dalla seconda linea per mieloma
L’Aifa ha approvato la terapia cellulare cilta-cel per persone con mieloma multiplo recidivato e refrattario dopo precedente terapia.
La terapia a base di cellule T con recettore dell’antigene chimerico (Car-T) ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), sviluppata da Johnson & Johnson, ha ottenuto la rimborsabilità in Italia per il trattamento del mieloma multiplo. L’indicazione approvata dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) riguarda persone adulte con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente linea di terapia. Il trattamento è destinato a coloro che hanno già assunto un agente immunomodulante e un inibitore del proteasoma, con progressione della malattia durante l’ultimo trattamento e refrattarietà a lenalidomide. Con la decisione dell’Aifa, cilta-cel è la prima terapia avanzata disponibile in fasi precoci del percorso terapeutico, rispetto alle attuali opzioni Car-T autorizzate in Italia dopo almeno tre linee di cura precedenti.
Dati clinici e investimenti produttivi
La valutazione dell’Aifa si è basata sui risultati dello studio di Fase 3 Cartitude-4, che ha confrontato cilta-cel con le terapie standard (Pvd o Dpd) in pazienti con una o tre linee di trattamento precedenti. L’analisi intention-to-treat a 33,6 mesi ha evidenziato riduzione del rischio di progressione del 71% e riduzione del rischio di morte del 45%, con significatività statistica. Per ottimizzare la produzione della terapia complessa, Johnson & Johnson ha investito nella realizzazione di un sito produttivo a Gand, in Belgio, per soddisfare la domanda europea, compresa quella italiana.
Trasformare decorso di malattia devastante
Alessandra Baldini, Direttrice medica, Innovative Medicine, Johnson & Johnson Italia, ha ricordato che «da oltre 30 anni Johnson & Johnson investe nella ricerca scientifica per lo sviluppo di farmaci innovativi che rispondano ai bisogni di cura dei pazienti e per essere al fianco di medici nel trattamento dei tumori ematologici e solidi. L’arrivo in Italia di questa terapia rappresenta per noi un nuovo passo verso la nostra missione di trasformare il decorso di questa malattia devastante. Questo traguardo enfatizza anche la centralità della medicina personalizzata, nella ricerca e sviluppo di Johnson & Johnson, con l’idea di costruire un percorso terapeutico personalizzato affinché tutti i pazienti ricevano il trattamento più giusto e più efficace, sulla base dei bisogni di ciascuno, contribuendo a costruire una medicina del futuro basata sulla personalizzazione delle cure».
«Rispondere con efficacia e tempestività ai bisogni di cura insoddisfatti dei pazienti»
Jacopo Murzi, Amministratore delegato, Innovative Medicine, Johnson & Johnson Italia. ha spiegato che «da molti anni lavoriamo con passione e dedizione per combattere il mieloma multiplo, rinnovando la nostra volontà di guidare l’innovazione terapeutica e ridefinire i paradigmi di trattamento. In Johnson & Johnson consideriamo la salute come un investimento, necessario per rispondere con efficacia e tempestività ai bisogni di cura insoddisfatti dei pazienti. Come partner del sistema salute, collaborando con istituzioni, comunità scientifica e associazioni pazienti, continuiamo a investire in Italia in innovazione e studi clinici – soprattutto in ambito onco‑ematologico – per trasformare la scienza in benefici tangibili per i pazienti».