Amiloidosi cardiaca da transtiretina, i dati real-world sull’efficacia di tafamidis

È stato pubblicato sul Journal of Cardiac Failure lo studio «Survival in a real-world cohort of patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy treated with tafamidis: an analysis from the transthyretin amyloidosis outcomes survey (Thaos)». Il lavoro ha analizzato i dati di sopravvivenza di pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina (Attr-Cm) trattati o non trattati con tafamidis. Come evidenziato da Pfizer «l’analisi ha valutato un totale di 1.441 pazienti con Attr-Cm provenienti da 18 paesi arruolati tra il 2007 e il 2023». Nei pazienti che hanno ricevuto la dose approvata di tafamidis (n 455) – Vyndaqel 80 mg o Vyndaqel 61 mg – durante lo studio, i risultati hanno mostrato che in coloro «trattati con tafamidis, i tassi di sopravvivenza erano del 83,1% (Ic 95%: 78,4- 87,0) al mese 30 e dell’81,1% (Ic 95%: 75,7-85,4) al mese 42, mentre erano del 70% (Ic 95%: 66,4-73,2) e del 59,3% (Ic 95%: 55,2-63,0) rispettivamente, nei pazienti mai trattati con il farmaco».

Il confronto dei tassi di sopravvivenza

Quanto ai tassi di sopravvivenza, essi «erano più elevati in una coorte contemporanea, come evidenziato da un’analisi di sensibilità condotta su pazienti arruolati dopo il 2019 rispetto a quelli precedenti al 2019». Inoltre «nessun nuovo segnale di sicurezza è stato identificato nella coorte trattata con tafamidis». Lo studio ha rilevato tassi di sopravvivenza più elevati nei pazienti arruolati dopo il 2019 rispetto a quelli arruolati in precedenza. Sul punto si è espresso Pablo Garcia-Pavia, principale autore dello studio, il quale ha sottolineato che «è incoraggiante osservare tassi di sopravvivenza migliorati tra i pazienti nel contesto della pratica clinica, che suggeriscono come una diagnosi e un trattamento precoci con tafamidis possano essere associati a risultati migliori per i pazienti. I risultati di real-world provenienti da questo importante registro ci aiutano a ottenere ulteriori informazioni sul decorso naturale dell’Attr-Cm, compreso l’impatto dell’intervento terapeutico, che è particolarmente prezioso per prendere decisioni consapevoli nella cura di questi pazienti».

Diagnosi precoce e intervento terapeutico appropriato

Soddisfatta dei risultati Barbara Capaccetti, direttore medico di Pfizer in Italia, la quale ha ricordato che «l’amiloidosi cardiaca da transtiretina è una condizione che limita la vita e rappresenta una causa sottostimata di scompenso cardiaco». Secondo Capaccetti «i risultati dello studio Thaos confermano l’importanza di una diagnosi precoce e di un intervento terapeutico appropriato, motivo per cui continuiamo a concentrarci sulla formazione e sulla sensibilizzazione di quella che rimane una patologia sotto diagnosticata».