Tumori neuroendocrini avanzati, ok in Europa a inibitore multichinasico

La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’uso di cabozantinib nel trattamento degli adulti affetti da tumori neuroendocrini avanzati, pancreatici o extra-pancreatici, non resecabili o metastatici, in progressione dopo almeno una precedente terapia sistemica non basata su analoghi della somatostatina. La decisione si fonda sui risultati dello studio di Fase 3 Cabinet, che ha evidenziato una riduzione significativa del rischio di progressione della malattia o di decesso rispetto al placebo. Cabozantinib è il primo e unico trattamento sistemico approvato nell’Unione europea per tale indicazione, senza distinzioni relative alla localizzazione o al grado del tumore. L’approvazione risponde a un bisogno clinico non soddisfatto, considerata la limitata disponibilità di opzioni terapeutiche per i pazienti con progressione di malattia, in particolare per quelli con Nets polmonari, per i quali non esistevano precedentemente alternative validate.

Efficacia e sicurezza confermate dallo studio Cabinet

Lo studio Cabinet, randomizzato e in doppio cieco, ha coinvolto 298 pazienti suddivisi in due coorti: una con tumori neuroendocrini pancreatici e l’altra con neoplasie extra-pancreatiche. I dati hanno dimostrato un vantaggio statisticamente rilevante in termini di sopravvivenza libera da progressione. Nella coorte pancreatica, la Pfs mediana è risultata di 13,8 mesi con cabozantinib contro 4,4 mesi con placebo. Per i pazienti con Nets extra-pancreatici, i valori sono stati rispettivamente di 8,4 e 3,9 mesi. Il profilo di sicurezza osservato è risultato coerente con quello già noto, senza l’emersione di nuovi segnali di tossicità. Ulteriori analisi hanno indicato un mantenimento o un miglioramento della qualità di vita correlata alla salute, aspetto rilevante per una patologia che impatta significativamente sulla quotidianità dei pazienti.

L’impatto sui pazienti della mancata innovazione del passato

Sandra Silvestri, MD, Phd, Evp e Chief Medical Officer, Ipsen, ha sottolineato che «la natura complessa dei tumori neuroendocrini e la mancanza di innovazione hanno avuto un impatto significativo sui pazienti, sia dal punto di vista mentale che fisico. Questa approvazione offre un’opzione terapeutica unica, semplice ed efficace in un’area in cui attualmente esistono poche alternative e, in alcuni casi, nessuna. Siamo pronti a collaborare con le autorità sanitarie locali per rendere cabozantinib disponibile al maggior numero di pazienti possibile, confermando il nostro impegno di lunga data nel fornire terapie innovative in oncologia».