Terapie innovative accessibili per tutti, le Regioni devono adottare i Mea

In attesa che il tema dell’accesso alle terapie innovative e la loro categorizzazione come investimenti a bilancio siano portati all’attenzione dell’Europa, lo strumento dei Managed entry agreements (Mea), ovvero accordi di accesso condizionato al mercato per farmaci innovativi e/o ad alto costo che consentono di garantire un rimborso esclusivamente legato al risultato di efficacia nel tempo di follow up della patologia, deve continuare a essere adottati dalle Regioni. È quanto emerso nel corso della tavola rotonda “Fit – Future of Innovation, Together!”, incontro istituzionale che si è tenuto il 10 ottobre 2023 a Roma presso la Sala Matteotti, a Palazzo Montecitorio, organizzato su iniziativa dell’onorevole Vanessa Cattoi, Lega Nord, membro della V Commissione Bilancio, tesoro e programmazione, realizzato in collaborazione con Edra spa, con il supporto di Novartis. Alla tavola rotonda erano presenti Luca Pani, docente ordinario di Farmacologia e farmacologia clinica dell’Università di Modena e Reggio Emilia, e di Psichiatria clinica dell’Università di Miami, di Barbara Rebesco, direttore Politiche del farmaco della Regione Liguria, ed Eugenio Mercuri, direttore del dipartimento Scienze della salute della donna, del bambino e di sanità pubblica del Policlinico Gemelli.

«Accesso a terapie innovative è un diritto per il paziente». Vanessa Cattoi ha spiegato che «è importante parlare dei Mea e avere consapevolezza dell’importanza dell’utilizzo dei farmaci innovativi che vanno sempre più messi a disposizione dei pazienti su tutto il territorio nazionale, dalle singole regioni. L’accesso alle terapie innovative è un diritto per il paziente, queste tuttavia devono essere considerate non come un onere per lo stato, ma come un investimento. In termini di efficientamento della spesa sanitaria, noi abbiamo una serie di benefici che devono essere valorizzati. Deve esserci consapevolezza delle possibilità che vengono dalla ricerca». Secondo Cattoi «dall’altro canto bisogna trovare delle soluzioni sostenibili da parte del bilancio dello Stato, per fare in modo che ci sia la possibilità di rendere disponibili a più pazienti possibili i benefici della scienza. Poi la battaglia vera è quella di spostare il paradigma, affinché le risorse per le cure innovative vengano definite a livello europeo come investimento».

Rafforzare in Italia il legame tra mondo medico-scientifico e regolatorio. Secondo Eugenio Mercuri «oggi ci troviamo di fronte a terapie che se iniziate in tempo, in fase precoce di screening, sono in grado di cambiare il decorso della malattia. Alcune di queste terapie sono già esistenti ed altre sono in dirittura di arrivo. L’Italia è stata tra i primi paesi europei a introdurre i Mea, rendendo accessibili le terapie innovative che altri paesi, sia europeo che extraeuropeo, hanno avuto difficoltà ad adottare. Ora c’è la necessità di avere registri di malattie, ma anche registri accademici che vadano di pari passo con i registri regolatori. Siamo di fronte a una nuova era per le terapie innovative. È necessario rafforzare in Italia il legame tra mondo medico-scientifico e quello regolatorio».

Rigore scientifico e regolatorio per affrontare le terapie innovative. Luca Pani ha sottolineato che «il caso Stamina ci ha insegnato come serva insieme sia il rigore scientifico che quello regolatorio per affrontare le terapie innovative. La rivoluzione dei Mea, è nata in Italia, che per anni ha fatto da nazione apripista sul tema, introducendo per prima il tema dei registri e del rapporto con Aifa, in cui si usano i registri come base dei Mea. In Italia è la nazione in cui più in fretta i pazienti accedono alla terapia grazie ai Mea. I player in tutta Europa oggi vorrebbero usare i Discount agreement, ma questa strategia, a mio giudizio, non promuove l’innovazione». Per Pani «i Mea, a mio giudizio hanno e avranno lunga vita, anche se cambieranno nella forma. Ma dobbiamo continuare ad avere un’azione innovativa e proattiva sul tema dei Mea».

«Vedere il farmaco come un investimento». Barbara Rebesco, direttore Politiche del farmaco della Regione Liguria, ha sottolineato che «l’obiettivo comune di garantire l’accesso ai farmaci innovativi è sempre più imprescindibilmente legato alla sostenibilità. Vanno coniugati questi due elementi. Sicuramente i registri attivi dal 2005 sono uno strumento per garantire l’appropriatezza delle terapie. Ma è necessario anche cambiare il paradigma e vedere il farmaco come un investimento. In Italia, abbiamo messo in atto i Mea e i fondi per l’innovazione, misure che davvero permettono l’accesso ai farmaci innovativi. A fronte di questi strumenti potrebbero creare problemi sia l’incertezza della capienza del fondo sugli innovativi, sia il budget impact che nuovi farmaci e terapie ad alto costo potrebbero avere sul fondo».

Superare le criticità per raggiungere l’obiettivo finale. Filippo Giordano, vice president, general manager Novartis Gene Therapies Italy & Greece, ha dichiarato che «è stato importante ascoltare tutti gli attori del sistema sanità e la classe politica confrontarsi sull’importanza dell’utilizzo dei Mea per rendere più sostenibile l’accesso alle terapie avanzate, farmaci estremamente innovativi e/o ad alto costo che consentono di mettere a disposizione nuovi trattamenti per i pazienti. Diventa sempre più importante imparare a collaborare insieme, attraverso questi tavoli, ognuno nel proprio ambito, questo permetterà di superare le criticità per raggiungere l’obiettivo finale, ovvero rendere accessibili e sostenibili le terapie avanzate, con modelli di rimborso innovativi».