Miastenia gravis generalizzata (Gmg), i dati di Johnson & Johnson sul controllo della malattia

Il 16 aprile 2025 Janssen-Cilag International Nv, società di Johnson & Johnson, ha annunciato i risultati di ulteriori analisi dello studio di Fase 3 in doppio cieco Vivacity-Mg3 e dalla sua fase estensione in apertoa (Ole) in corso, che valutano l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di nipocalimab in un’ampia popolazione di adulti affetti da miastenia gravis generalizzata (Gmg) positivi agli anticorpi (anti-Achr+, anti-Musk+, anti-Lrp4+). I pazienti trattati con nipocalimab più terapia standard (Soc) hanno ottenuto miglioramenti nei punteggi Mg-Adlb e Qmgc per 84 settimane con una riduzione stabile delle Igg totali. Questi dati sono inclusi in una presentazione (sessione 7 022) e fanno parte dei 12 abstract che Johnson & Johnson ha presentato al Congresso 2025 dell’American Academy of Neurology (Aan) a San Diego, in California, tra questi vi è stata una presentazione orale sul miglioramento del punteggio Qmg nella fase in doppio cieco dello studio Vivacity-Mg3.

Controllo sostenuto della malattia per 84 settimane

Constantine Farmakidis M.D., docente di Neurologia presso l’University of Kansas Medical Centerd, ha precisato che «il controllo sostenuto della malattia osservato per 84 settimane con nipocalimab è un risultato fondamentale, dato il decorso cronico della Mg generalizzata e il peso di malattia significativo sulle persone che convivono con questa patologia. Nel complesso, mi sento incoraggiato da questi risultati che mostrano un miglioramento del controllo della malattia, misurato dai punteggi Mg-Adl e Qmg, in un’ampia popolazione sieropositiva agli autoanticorpi verso Achr, Musk o Lrp4».

Profilo di sicurezza favorevole e invariato per tutta la durata dell’Ole

Nipocalimab ha dimostrato una variazione media del punteggio Mg-Adl di -5,64 (p<0,001) dal basale della fase in doppio cieco alla settimana 60 nell’Ole per i partecipanti allo studio che hanno ricevuto nipocalimab e Soc, nonché di -6,01 (p<0,001) per i partecipanti allo studio che sono passati dal trattamento con placebo e Soc a nipocalimab e Soc. Nella popolazione positiva agli autoanticorpi, il 45% dei pazienti che ha ricevuto steroidi al basale dell’Ole è stato in grado di interrompere o diminuire di oltre la metà il dosaggio degli steroidi al momento dell’estrazione dei dati. Tra questi pazienti, la dose media di prednisone è diminuita da 23 a 10 mg al giorno. Nipocalimab ha presentato un profilo di sicurezza favorevole e invariato per tutta la durata dell’Ole.

«Bisogno insoddisfatto nell’accrescere la nostra comprensione della Gmg»

Secondo Mark Graham, Senior Director, Therapeutic Area Lead, Immunology Johnson & Johnson Innovative Medicine Emea, «stimando che l’impatto sia tra le 56mila e le 123mila persone in tutta Europa, resta tuttavia un’importante bisogno insoddisfatto nell’accrescere la nostra comprensione della Gmg e, pertanto, di sviluppare ulteriori terapie efficaci per i pazienti che continuano a subire i devastanti sintomi di questa malattia cronica. I promettenti risultati presentati al congresso Aan di quest’anno evidenziano il nostro impegno di ampliare il panorama terapeutico per le persone affette da malattie autoimmuni, tra cui la Gmg, e potrebbero offrire una rinnovata speranza per le loro cure future».

Miglioramenti statisticamente significativi nel punteggio Qmg

Ulteriori risultati dello studio di Fase 3 Vivacity-Mg3 in doppio cieco indicano che i pazienti trattati con nipocalimab più Soc hanno ottenuto miglioramenti statisticamente significativi nel punteggio Qmg di -4,9 punti rispetto al placebo più Soc (p<0,001) nelle settimane 22 e 24. I pazienti nel gruppo di trattamento nipocalimab più Soc hanno avuto una probabilità quattro volte maggiore di mantenere il miglioramento dei sintomi a 20 settimane rispetto al gruppo placebo più Soc, come misurato da un miglioramento di tre o più punti del punteggio Qmg. I risultati mostrano che un numero significativamente maggiore di pazienti trattati con nipocalimab (36,4%) rispetto al placebo (10,5%, p<0,001) ha trascorso più del 75% della durata dello studio dimostrando miglioramenti nel punteggio Qmg. Una riduzione di oltre tre punti nel punteggio Qmg indica una diminuzione della gravità dei sintomi del paziente come risultato del miglioramento della forza muscolare, permettendo quindi ai pazienti di svolgere importanti attività quotidiane come ad esempio deglutire o masticare.

«Pazienti meritano ulteriori opzioni terapeutiche»

Katie Abouzahr, M.D., Vice President, Autoantibody Portfolio and Maternal Fetal Immunology Disease Area Leader, Johnson & Johnson Innovative Medicine, ha ricordato che «in tutto il mondo, le persone affette da Gmg devono affrontare sfide quotidiane, come difficoltà nella deglutizione e nel parlare, nonché debolezza muscolare. Meritano ulteriori opzioni terapeutiche efficaci che aiutino ad affrontare queste sfide e forniscano un controllo sostenuto della malattia e una stabilità nel tempo. Questi dati positivi sottolineano il nostro impegno a contribuire allo sviluppo di potenziali opzioni terapeutiche innovative per i pazienti affetti da malattie autoimmuni, tra cui la Gmg».