Idecabtagene vicleucel, approvata in Ue terapia con cellule Car T

Il 26 marzo 2024 Bristol Myers Squibb ha annunciato che la Commissione europea (Ce) ha concesso l’approvazione di idecabtagene vicleucel (ide-cel) per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno due terapie precedenti, compresi un agente immunomodulante (Imid), un inibitore del proteasoma (Pi) e un anticorpo anti-CD38, con progressione di malattia durante l’ultima terapia. Come evidenziato dall’azienda biofarmaceutica, «idecabtagene vicleucel è la prima immunoterapia con cellule T che esprimono un recettore antigenico chimerico (Car) approvata nell’Unione europea (Ue) per l’utilizzo nelle linee terapeutiche precoci in pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario. Questa estensione dell’autorizzazione di idecabtagene vicleucel riguarda tutti gli Stati membri della Ue. Nella Ue, idecabtagene vicleucel ha mantenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento del mieloma multiplo».

Opzioni limitate per i pazienti con mieloma multiplo

L’azienda ha ricordato che «l’attuale paradigma terapeutico per il mieloma multiplo comprende agenti immunomodulanti, inibitori del proteasoma e anticorpi monoclonali anti-CD38, tuttavia, numerosi pazienti recidivano e/o diventano refrattari a queste classi terapeutiche. Con l’aumento dell’utilizzo di queste tipologie di farmaci in regimi di combinazione, un gran numero di pazienti diviene triplo esposto nelle prime fasi del percorso terapeutico. Storicamente le opzioni di trattamento sono limitate per i pazienti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario triplo esposto con scarsi risultati come una sopravvivenza libera da progressione mediana di 3-5 mesi».

Opzione terapeutica per i pazienti con mieloma multiplo

Monica Shaw, M.D., senior vice president e head of european markets di Bristol Myers Squibb, ha spiegato che l’approvazione nell’Unione europea «rappresenta un’importante pietra miliare nei nostri sforzi per fornire il potenziale trasformativo delle terapie cellulari nelle linee precoci di trattamento. Idecabtagene vicleucel è un’importante opzione terapeutica per i pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario triplo esposti trattati almeno con due terapie precedenti, e sta aprendo la strada a un promettente cambiamento del paradigma terapeutico».

Risultati significativamente migliori e duraturi ai pazienti

Secondo Paula Rodriguez-Otero, M.D., Ph.D. del dipartimento di Ematologia alla Clinica Universidad de Navarra di Pamplona in Spagna, «poiché i pazienti affetti da mieloma multiplo sono esposti alle tre principali classi di terapia già nelle prime fasi del trattamento e continuano a presentare recidiva e/o ad essere refrattari, è fondamentale continuare ad aggiungere al nostro armamentario terapeutico opzioni terapeutiche innovative che possano potenzialmente fornire un controllo a lungo termine della malattia. L’estensione dell’approvazione di ide-cel rappresenta un progresso fondamentale nell’introduzione di una terapia personalizzata che offre risultati significativamente migliori e duraturi ai pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario triplo esposti dopo due terapie precedenti».