Fibrosi cistica, dall’Aifa estensione della rimborsabilità per diversi farmaci

È stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale il rinnovo dell’accordo per il portfolio di due medicinali destinati al trattamento della fibrosi cistica. La determinazione vede l’ampliamento delle condizioni di rimborsabilità per le specialità Kaftrio e Kalydeco di Vertex. L’accordo, che avrà validità biennale, consentirà il migliore accesso ai farmaci innovativi per le patologie genetiche rare. L’aggiornamento del piano terapeutico vedrà l’inclusione fasce di pazienti pediatrici precedentemente non eleggibili per il trattamento con i modulatori della proteina Cftr.

Indicazioni terapeutiche per pazienti pediatrici

Dunque, le modifiche apportate dall’Aifa estendono l’utilizzo di Kaftrio in combinazione con Kalydeco alla popolazione di pazienti di età compresa tra i 2 e i 6 anni, che presentano almeno una mutazione F508del nel gene Cftr. È stato poi autorizzato l’impiego di Kalydeco in monoterapia per i pazienti di età compresa tra 1 e meno di 4 mesi, portatori di una mutazione R117H Cftr o di specifiche mutazioni di gating di classe III nello stesso gene. Le estensioni di indicazione daranno la possibilità a più di duecento ulteriori pazienti in età pediatrica di accedere al trattamento che agisce direttamente sui meccanismi molecolari alla base della patologia.

Miglioramento della qualità della vita

Federico Viganò, Country Manager per Italia e Grecia di Vertex Pharmaceuticals, ha osservato che «sebbene non sia ancora disponibile una cura definitiva per la fibrosi cistica, i farmaci modulatori della proteina Cftr sviluppati da Vertex stanno dimostrando di migliorare in modo significativo la qualità della vita e di aumentare l’aspettativa di vita dei pazienti, il che rappresenta un progresso fondamentale nel trattamento della malattia».