Emoglobinuria parossistica notturna, Aifa approva rimborsabilità danicopan

L’Aifa ha autorizzato la rimborsabilità di danicopan per il trattamento di persone adulte con emoglobinuria parossistica notturna che presentano anemia emolitica residua. La decisione consente l’uso del farmaco in associazione a ravulizumab o eculizumab. Danicopan è il primo inibitore orale del fattore D disponibile nella sua classe terapeutica. Lo sviluppo del farmaco risponde a specifiche necessità di un sottogruppo di pazienti che, nonostante la terapia con un inibitore del C5, continua a manifestare segni di anemia emolitica. L’autorizzazione al rimborso in Italia giunge dopo l’approvazione concessa dalla Commissione europea nel 2024.

Approccio evoluto per patologia rara e complessa

L’emoglobinuria parossistica notturna è una patologia ematologica rara, a carattere cronico e progressivo, potenzialmente letale. La malattia è caratterizzata dalla distruzione dei globuli rossi nel sistema vascolare, processo noto come emolisi intravascolare, e dall’attivazione di globuli bianchi e piastrine, fenomeno che può condurre a eventi trombotici, danni d’organo e a aumento della mortalità. Il controllo della cascata del complemento mediante l’inibizione della componente C5 è un possibile approccio terapeutico, in grado di ridurre i sintomi e le complicanze e di migliorare la sopravvivenza. Tuttavia, una percentuale variabile tra il 10 e il 20 per cento dei soggetti in trattamento con un inibitore del C5 sviluppa un’emolisi extravascolare clinicamente significativa, condizione che si associa a sintomatologia anemica persistente e a un possibile ricorso a trasfusioni di sangue. La prevalenza della malattia in Europa è stimata in circa 6mila adulti.

Efficacia e sicurezza confermate dallo studio clinico Alpha

La decisione dell’Aifa si basa sui dati emersi dallo studio clinico internazionale di Fase 3, denominato Alpha. La ricerca ha valutato l’efficacia e il profilo di sicurezza di danicopan, in combinazione con ravulizumab o eculizumab, in persone con emoglobinuria parossistica notturna ed emolisi extravascolare clinicamente significativa. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando un cambiamento statisticamente significativo nei livelli di emoglobina dalla baseline alla dodicesima settimana. Sono stati soddisfatti tutti gli endpoint secondari chiave, inclusi parametri relativi all’indipendenza dalle trasfusioni e al miglioramento della stanchezza. I dati di sicurezza hanno indicato tollerabilità generalmente buona del farmaco, con un profilo di eventi avversi sovrapponibile a quanto noto. Tra le reazioni più frequentemente registrate si annoverano cefalea, nausea, artralgia e diarrea.

«Traguardo significativo per i pazienti affetti da Epn»

Federica Sottana, senior country medical director di Alexion, Astrazeneca Rare Disease, ha osservato che «la rimborsabilità di danicopan come trattamento aggiuntivo a ravulizumab o eculizumab rappresenta un traguardo significativo per i pazienti affetti da Epn che manifestano sintomi di anemia dovuti all’emolisi extravascolare, offrendo un’opzione terapeutica in grado di ridurre l’anemia e la necessità di trasfusioni, e contribuendo così a migliorare gli outcome clinici e la gestione personalizzata della patologia. Non si tratta di un punto di arrivo, ma di un’ulteriore dimostrazione del nostro continuo impegno per supportare la comunità dei pazienti con Epn, con l’obiettivo di migliorare concretamente la loro qualità di vita e quella delle loro famiglie».