Aifa, ok a luspatercept per le sindromi mielodisplastiche

L’Agenzia italiana del farmaco ha autorizzato l’estensione della rimborsabilità di luspatercept per la cura di pazienti adulti affetti da anemia dipendente da trasfusioni di sangue, causata da sindromi mielodisplastiche classificate a rischio molto basso, basso e intermedio. La decisione modifica l’approccio terapeutico, posizionando il farmaco come intervento di prima linea. La condizione anemica grave impone ai pazienti frequenti accessi ospedalieri per ricevere trasfusioni e l’assunzione quotidiana di una terapia ferrochelante per prevenire danni d’organo causati dall’accumulo di ferro. Agendo sui processi di eritropoiesi inefficace del midollo osseo, luspatercept ha dimostrato di ridurre la necessità di trasfusioni, con effetti positivi sulla sopravvivenza a lungo termine e sulla qualità dell’esistenza. Una percentuale pari al sessanta per cento dei pazienti ha raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni.

Efficacia dimostrata e prospettive di cura

La sperimentazione clinica Commands, i cui esiti sono stati pubblicati su The Lancet, ha confrontato luspatercept con epoetina alfa nel trattamento di prima linea dell’anemia in pazienti con sindromi mielodisplastiche trasfusione-dipendenti. Valeria Santini sottolinea come il farmaco agisca con un meccanismo innovativo, contrastando i segnali che sopprimono l’eritropoiesi. Nello studio, la percentuale di pazienti che ha raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni è stata del sessanta per cento nel braccio trattato con luspatercept, a fronte di un trentacinque per cento osservato con epoetina alfa. La risposta si è rivelata duratura, con una mediana del tempo libero da trasfusioni superiore a due anni, quasi dodici mesi in più rispetto al comparatore.

Impegno nell’innovazione e nello sviluppo di Bristol Myers Squibb

Alessandro Bigagli, Senior Medical Director, Bristol Myers Squibb Italia, ha spiegato che «luspatercept ha un meccanismo d’azione innovativo. La nuova approvazione di Aifa rappresenta un’estensione dell’indicazione per luspatercept, includendo il trattamento di prima linea dell’anemia negli adulti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio. In questo modo, in Italia, un numero maggiore di pazienti avrà la possibilità di diventare indipendente dalle trasfusioni per periodi di tempo anche superiori a 2 anni. Questo traguardo sottolinea il nostro impegno costante nell’innovazione e nello sviluppo di opzioni efficaci per i pazienti affetti da anemia correlata alla malattia».