Via libera del Chmp all’estensione di Kaftrio per la fibrosi cistica

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso parere favorevole all’estensione dell’indicazione terapeutica di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor. È quanto ha reso noto Vertex Pharmaceuticals il 28 febbraio 2025. L’indicazione riguarda il trattamento della fibrosi cistica in pazienti a partire dai 2 anni di età che presentano almeno una mutazione non di Classe I nel gene Cftr (regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica).

Il ruolo della proteina Cftr presente sulla superficie cellulare

Come spiegato da Vertex Pharmaceuticals «nelle persone che presentano alcuni tipi di mutazioni nel gene Cftr, la proteina Cftr non viene normalmente processata o non si presenta correttamente ripiegata all’interno della cellula, e questo può impedirle di raggiungere la superficie cellulare e di funzionare correttamente. Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con Kalydeco (ivacaftor) è un medicinale orale sviluppato per aumentare la quantità e la funzione della proteina Cftr presente sulla superficie cellulare». Dunque «elexacaftor e tezacaftor lavorano insieme per aumentare la quantità di proteina matura sulla superficie cellulare legandosi a diversi siti della proteina Cftr. Ivacaftor, che è conosciuto come un potenziatore di Cftr, è progettato per facilitare la capacità delle proteine Cftr di trasportare sale e acqua attraverso la membrana cellulare. L’azione combinata di ivacaftor, tezacaftor ed elexacaftor aiutano a idratare correttamente il muco dal tratto respiratorio».

Italia Paese Ue con più pazienti con mutazioni rare del gene Cftr

Fosca De Iorio, vice president international medical affairs di Vertex Pharmaceuticals, ha osservato che «il parere positivo del Chmp per l’estensione d’indicazione di Kaftrio in combinazione con ivacaftor è un’ottima notizia per la comunità della fibrosi cistica e in particolare per tutti coloro che presentano mutazioni rare, diverse dalla F508del. Grazie a questo nuovo traguardo siamo più vicini che mai al nostro obiettivo finale: garantire la possibilità di accedere a terapie innovative in grado di agire sulle cause alla base della fibrosi cistica ad un numero sempre maggiore di pazienti affetti dalla malattia».