Il 4 aprile 2025 Novartis ha reso noti i risultati degli studi di Fase III e IIIb relativi a onasemnogene abeparvovec intratecale (Oav101 It), terapia genica sperimentale per l’atrofia muscolare spinale (Sma). I dati, presentati nel corso della conferenza clinica e scientifica della Muscular dystrophy association (Mda) a Dallas nel marzo 2025, hanno messo in luce un miglioramento statisticamente significativo di 2,39 punti sulla scala Hfmse nei pazienti trattati, contro un incremento di 0,51 punti nel gruppo di controllo sham. La differenza, con un valore di P 0.0074, ha evidenziato l’efficacia clinica del trattamento. Il profilo di sicurezza si è mantenuto coerente sia nei pazienti naïve sia in quelli pretrattati con nusinersen o risdiplam.
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Meccanismo d’azione e sviluppo clinico della terapia genica Oav101 It
Onasemnogene abeparvovec intratecale agisce sostituendo il gene Smn1 non funzionante, causa genetica della Sma, mediante una singola somministrazione. L’approccio è la prima terapia genica a dimostrare benefici sia in bambini sia in giovani adulti, con un profilo di tollerabilità favorevole. I risultati derivano da un programma di sviluppo che ha coinvolto oltre 170 pazienti in studi durati complessivamente 6,4 anni, inclusi Steer, Strength e Strong. L’azienda ha annunciato l’intenzione di sottoporre le richieste di approvazione alle autorità regolatorie entro il primo semestre del 2025.
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