Teplizumab, ok del Chmp a opzione terapeutica per il diabete di Tipo 1

L’Agenzia europea per i medicinali (Ema), per mano del Chmp, ha espresso un parere favorevole all’Autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione europea per Teizeild, principio attivo teplizumab. La raccomandazione è finalizzata a ritardare l’esordio del diabete mellito di Tipo 1 in stadio 3 in adulti e bambini a partire dagli 8 anni di età, affetti da diabete di Tipo 1 in stadio 2. Il farmaco, sviluppato da Sanofi Winthrop Industrie, è un approccio ulteriore per la gestione della patologia autoimmune cronica. Il diabete di Tipo 1 insorge quando il sistema immunitario dell’organismo aggredisce e distrugge le cellule beta pancreatiche, responsabili della produzione di insulina. La progressione della malattia è suddivisa in tre fasi, con la comparsa della sintomatologia clinica e la necessità di terapia insulinica sostitutiva che si manifestano solamente allo stadio 3. Posticipare la fase avanzata è considerato un obiettivo terapeutico significativo, specialmente in ambito pediatrico.

Meccanismo d’azione mirato alla preservazione delle cellule beta

Il percorso di valutazione di Teizeild è stato facilitato dallo schema Priority medicines (Prime) dell’Ema, riservato ai medicinali che mostrano un potenziale nel soddisfare esigenze mediche non ancora coperte. La sostanza attiva, teplizumab, è un anticorpo che opera riducendo la velocità con cui il sistema immunitario del paziente danneggia le cellule beta del pancreas. Il meccanismo aiuta a preservare la funzionalità residua delle cellule, ritardando così la dipendenza dalla somministrazione esogena di insulina. La posologia prevede una somministrazione per infusione endovenosa una volta al giorno, per un ciclo di quattordici giorni consecutivi. L’autorizzazione si basa sui risultati di uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che ha coinvolto settantasei partecipanti con diagnosi di diabete di Tipo 1 in stadio 2. Ad aprile 2025 l’anticorpo era stato somministrato al Policlinico “Paolo Giaccone” di Palermo a una giovane di 23 anni, trovando interesse dalle associazioni di diabetologi.

Efficacia e profilo di sicurezza nel percorso verso l’autorizzazione definitiva

Dai dati clinici è emerso che il tempo mediano per lo sviluppo dello stadio 3 della malattia è risultato di 50 mesi nei pazienti trattati con teplizumab, a fronte di 25 mesi osservati nel gruppo placebo. In termini di incidenza, 45 pazienti su cento trattati con il principio attivo hanno sviluppato la patologia in stadio 3, rispetto a 72 su 100 nel braccio placebo. Ulteriori indagini hanno confermato il significativo mantenimento della funzionalità delle cellule beta pancreatiche. Per quanto concerne la sicurezza, gli eventi avversi più comunemente registrati hanno compreso la riduzione dei livelli ematici di linfociti, leucociti e neutrofili, manifestazioni cutanee e diminuzione dei bicarbonati nel sangue. La sindrome da rilascio di citochine è stato l’evento grave più frequente. Le misure di mitigazione del rischio sono descritte nel piano di gestione del rischio e nelle informazioni sul prodotto. Il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) è una tappa intermedia, la decisione finale spetta alla Commissione europea, dopo di che, a iter ultimato, ogni Stato membro definirà le politiche di prezzo e rimborso.