Prime: lo stato attuale dei farmaci in sviluppo accelerato

L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) mantiene un elenco pubblico dei farmaci attualmente ammessi al programma Prime, acronimo di Prioriti Medicines, schema di supporto allo sviluppo per medicinali che affrontano un bisogno medico ancora non soddisfatto e di cui vi è necessità clinica non differibile per via delle caratteristiche delle patologie interessate. L’elenco, aggiornato al 17 dicembre 2025, contiene le sostanze per le quali lo sviluppo clinico è ancora in corso sotto l’egida del programma. Per i prodotti per i quali è già stata presentata domanda di Autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) o che sono stati ritirati dallo schema, è disponibile una sezione separata. Il meccanismo Prime dà supporto regolatorio intensivo e anticipato agli sviluppatori, per accelerare la disponibilità di terapie innovative per i pazienti. L’ammissibilità è concessa sulla base di dati preliminari – non clinici e clinici esplorativi – che suggeriscono il potenziale beneficio in aree terapeutiche con opzioni di trattamento limitate o inesistenti.

Aree terapeutiche e soggetti proponenti

L’elenco attuale riflette la preponderanza di Medicinali terapici avanzati (Atmp), dall’area oncologica alle malattie rare, passando per l’oftalmologia e i disturbi cardiovascolari. Tra le sostanze vi sono, ad esempio, 4D-150 per la degenerazione maculare senile umida, Adeno-associated viral vector serotype 8 containing the human MTM1 gene (AT132) per la miopatia miotubulare legata all’X, e Adenovirus associated viral vector serotype 5 containing the human Rpgr gene per la retinite pigmentosa. In ambito oncologico, sono presenti diverse terapie cellulari Car-T come Adp-A2M4 (transduced CD4+ and CD8+ cells) per il sarcoma sinoviale, Ari-0001 per la leucemia linfoblastica acuta, e Autologous anti-CD19CD20 Car T transduced cells (Mb-CART2019.1) per il linfoma diffuso a grandi cellule B. Una varietà di proponenti è costituita da Piccole e medie imprese (Pmi), registrate presso l’ufficio dedicato dell’Agenzia. Altri sviluppatori provengono dal settore accademico, come nel caso di Ari-0001 e GD2-CART01, e altri soggetti non classificabili come Pmi. Le aree terapeutiche coperte sono ampie e comprendono, oltre a quelle già citate, malattie infettive, neurologiche, metaboliche e vaccini, come ChAdOx1 Mers vaccine, ChAdOx1 Nipahb e Mtbvac, Mycobacterium tuberculosis, live attenuated.

Sviluppo clinico e potenziale immissione in commercio

Il percorso dei medicinali nel programma Prime è monitorato fino alla presentazione della domanda di Autorizzazione all’immissione in commercio. La natura dinamica dell’elenco mette in luce il continuo avanzamento della pipeline di sviluppo. Tra le sostanze in fase avanzata, anche terapie per condizioni gravi come l’epatite D cronica, con Bjt-778 e Lonafarnib, e per malattie metaboliche rare, tra cui DNL310 e Pabinafusp alfa (Jr-141) per la mucopolisaccaridosi di tipo II. Degno di nota è anche lo sviluppo di opzioni per patologie con alto impatto sociale, come il Bi 456906 per la Nash con fibrosi e il Pegozafermin per la steatoepatite metabolica. L’inclusione di terapie per malattie genetiche complesse, quali Isaralgagene civaparvovec per la malattia di Fabry e Ngn-401 per la sindrome di Rett, conferma l’impegno verso frontiere terapeutiche inesplorate. Il programma continua ad attrarre innovazione in settori ad alta complessità, come dimostrano Resecabtagene autoleucel per le miopatie infiammatorie idiopatiche e Nrtx-1001 per l’epilessia del lobo temporale mesiale resistenti ai farmaci.