Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso un parere positivo a favore di uno schema posologico per pegunigalsidasi alfa, commercializzata come Elfabrio®. La raccomandazione riguarda l’approvazione di un regime di somministrazione di 2 Mg/Kg ogni quattro settimane per pazienti adulti con malattia di Fabry stabili in terapia enzimatica sostitutiva. È quanto ha fatto sapere il 30 gennaio 2026 Chiesi Global Rare Diseases, business unit del Gruppo Chiesi, e Protalix Biotherapeutics Inc, azienda biofarmaceutica israeliana. Il parere del Chmp, emesso dopo la procedura di riesame, è un passo intermedio nel percorso regolatorio europeo. Il dossier è passato all’esame della Commissione europea, dalla quale ci si attende una decisione definitiva entro il mese di marzo 2026.
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Base scientifica e prossime tappe regolatorie
Il parere del Chmp si fonda sui dati dello studio clinico Bright (Pb102f50), uno studio open-label di switch-over della durata di 52 settimane volto a valutare sicurezza, efficacia e farmacocinetica del regime ogni quattro settimane. A supporto vi sono anche i risultati a lungo termine dello studio di estensione open-label Cli06657aa103, con esposizione mediana di quasi sei anni, oltre ad aggiornamenti del modello di farmacocinetica di popolazione e ad analisi esposizione-risposta. In caso di approvazione definitiva da parte della Commissione europea, Protalix riceverà da Chiesi un pagamento di 25 milioni di dollari, previsto dal loro accordo di collaborazione. La malattia di Fabry è una patologia rara genetica da accumulo lisosomiale, causata da deficit dell’enzima alfa-galattosidasi A, che può portare a gravi complicanze a carico di reni, cuore e sistema nervoso.
«Migliorare le terapie sulla base dei reali bisogni delle persone»
Giacomo Chiesi, executive vice president di Chiesi Global Rare Diseases, ha spiegato che «è un privilegio poter offrire alla comunità Fabry un’opzione terapeutica efficace e ben tollerata, e siamo entusiasti che il parere positivo del Chmp in merito ad un regime di somministrazione ogni quattro settimane rappresenti un passo avanti verso la riduzione del carico terapeutico associato a questa patologia. La nostra mission è migliorare le terapie sulla base dei reali bisogni delle persone, affinché possano accedere non solo alla cura più adeguata, ma anche a un trattamento che si integri con la loro vita. Estendere l’intervallo tra le infusioni permette alle persone di concentrarsi su ciò che conta davvero: vivere la propria quotidianità».
L’impegno di Protalix nel far progredire le terapie per la comunità Fabry
Dror Bashan, presidente e Ceo di Protalix, ha sottolineato che «il parere positivo del Chmp rappresenta una conferma ulteriore dell’impegno di Protalix nel far progredire le terapie per la comunità Fabry. Insieme a Chiesi, siamo profondamente grati ai pazienti, agli sperimentatori e agli operatori sanitari che hanno partecipato ai nostri programmi clinici. Questo risultato sottolinea la solidità della nostra pipeline e della piattaforma produttiva proprietaria Procellex®, sviluppata grazie a molti anni di ricerca rigorosa e progressi clinici».
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