malattie rareTra gli 82 medicinali approvati dall’Ema, l’European Medicines Agency, nel 2014 ben 17 sono farmaci orfani, ossia sono in grado di trattare malattie rare o forniscono terapie per i pazienti che finora non potevano avere alcun trattamento. Un numero record, come specificato dalla stessa agenzia.

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Tra questi c’è anche il primo farmaco specifico per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, il Translarna; così come il Scenesse, il primo medicinale in grado di contrastare la protoporfiria eritropoietica, una malattia genetica rara che causa una forte intolleranza alla luce con terribili rischi anche per il fegato.

Novità anche dal punto di vista delle terapie basate sulle staminali. Approvato, a livello mondiale, il medicinale orfano Holoclar, un trattamento per la carenza di cellule staminali limbari (Lscd), una patologia rarissima che può portare alla cecità.

Nel dettaglio questi tre farmaci sono stati autorizzati seguendo percorsi normativi speciali, ossia l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per Translarna e Holoclar e l’approvazione in circostanze eccezionali per il Scenesse.

Raccomandati per l’autorizzazione all’immissione al commercio anche 8 nuovi farmaci contro il cancro, tra cui il Lynparza, Imbruvica, Gazyvaro e Cyramza colpiscono tumori rari finora molto difficili da trattare. Per i pazienti, poi, affetti da un melanoma con una specifica mutazione è stato anche raccomandato il Mekinist.

Oltre al record registrato per i farmaci destinati al trattamento di malattie rare è aumentato anche il numero di medicine che contengono un nuovo principio attivo, tanto che un medicinale su due di quelli approvati nel 2014 contiene una nuova sostanza mai usata prima per scopi farmaceutici.

L’Ema, inoltre, durante lo scorso anno ha raddoppiato rispetto al 2013 il supporto scientifico concesso durante lo sviluppo iniziale dei farmaci. Questo meccanismo ha lo scopo ultimo di accelerare tutto il processo di autorizzazione delle medicine spesso necessarie per migliorare lo stato di salute degli ammalati. Come è stato per ben 4 farmaci approvati che hanno lo scopo di contrastare l’epatite C e per i quali finora sono state riscntrate altissime percentuali di miglioramento. Autorizzato anche l’uso pediatrico di un farmaco per la cura dell’emangioma.

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