L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato l’estensione della rimborsabilità della terapia cellulare Car-T lisocabtagene maraleucel, nota come liso-cel. La decisione riguarda il trattamento di pazienti adulti affetti da specifiche forme aggressive di linfoma non Hodgkin a cellule B. La rimborsabilità è stata estesa ai casi di linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl), linfoma a cellule B ad alto grado (Hgbcl), linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (Pmbcl), e linfoma follicolare di grado 3B (FL3B) che si siano dimostrati refrattari alla chemio-immunoterapia di prima linea o che abbiano avuto una recidiva entro dodici mesi dal suo completamento. Liso-cel era già disponibile in Italia dal giugno 2024 per pazienti in recidiva o refrattari dopo due o più linee di terapia sistemica.
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Studio Transform e dati a supporto della decisione regolatoria
La decisione di Aifa si basa sui risultati dello studio clinico di Fase 3 Transform che ha coinvolto 184 pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B. I dati, a un follow-up mediano di 33,9 mesi, hanno mostrato un miglioramento significativo degli esiti con liso-cel rispetto alla terapia standard, costituita da chemioterapia seguita da trapianto autologo di cellule staminali. La sopravvivenza mediana libera da eventi è risultata di 29,5 mesi nel braccio trattato con la terapia Car-T, contro 2,4 mesi con lo standard di cura. Il tasso di risposta completa ha raggiunto il 74%, rispetto al 43% osservato con il trattamento convenzionale. A tre anni, la sopravvivenza globale è stata del 63% con liso-cel, contro il 52% dell’altro braccio.
Impatto clinico e il ruolo del supporto al paziente
Alessandro Bigagli, Senior Medical Head di Bristol Myers Squibb Italia, ha spiegato di essere «orgogliosi dell’importante traguardo raggiunto con l’estensione della rimborsabilità di liso-cel, che consentirà ai pazienti di accedere a questa terapia Car-T anche nelle linee più precoci. Aifa ha, inoltre, riconosciuto a liso-cel lo status di farmaco innovativo, attribuito sulla base di tre criteri fondamentali: bisogno terapeutico, vantaggio clinico aggiunto e solidità delle evidenze. Questo riconoscimento garantisce l’accesso immediato alla rimborsabilità e l’inserimento automatico nei prontuari terapeutici regionali».
Sviluppo della seconda generazione di Car-T autologhe
Bigagli ha precisato che «siamo stati pionieri nelle terapie cellulari e continuiamo a trasformare lo scenario terapeutico in ematologia, sviluppando soluzioni che rappresentano un vero cambio di paradigma. Oggi siamo impegnati, infatti, nello sviluppo della seconda generazione di Car-T autologhe, prodotte direttamente nel paziente senza necessità di estrazione e ingegnerizzazione in laboratorio, e sono in corso studi anche sulle Car-T allogeniche, ottenute da donatori sani o da cellule staminali pluripotenti. Queste innovazioni ci consentiranno di accelerare i tempi di produzione, migliorare efficacia e tollerabilità delle cure, offrendo nuove opportunità a un numero sempre maggiore di pazienti».
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