Ipertensione polmonare, i risultati dello studio Hyperion

Il 2 ottobre 2025 Msd ha reso noti i risultati dello studio clinico di Fase 3 denominato Hyperion, condotto su pazienti adulti con diagnosi recente di ipertensione arteriosa polmonare. La ricerca ha valutato l’efficacia di sotatercept in combinazione con la terapia standard rispetto al placebo. I dati indicano una riduzione del rischio di eventi di peggioramento clinico del settantasei per cento nel gruppo trattato con il principio attivo. Lo studio ha incluso soggetti con malattia di Gruppo 1 secondo la classificazione dell’Organizzazione mondiale della sanità, in classe funzionale II o III e a rischio intermedio o alto di progressione. I risultati completi sono stati presentati in occasione del congresso della European respiratory society e pubblicati sulla rivista New England Journal of Medicine.

Coerenza dei risultati e profilo di sicurezza

L’analisi dei dati ha rivelato una differenza tra i bracci di trattamento in tempi rapidi, con un vantaggio osservabile già dopo sei settimane dalla randomizzazione. La percentuale di pazienti che hanno sperimentato almeno un evento di peggioramento clinico è stata del 10,6% nel gruppo sotatercept, a fronte del 36,9% nel gruppo placebo. L’effetto del trattamento si è dimostrato uniforme across tutti i sottogruppi predefiniti, inclusi i pazienti con forme idiopatiche o associate a malattie del connettivo. Il profilo di sicurezza di sotatercept si è mantenuto in linea con quanto documentato in studi precedenti. La durata mediana del follow-up è risultata superiore per i pazienti in trattamento attivo. Eventi avversi sono stati registrati in misura simile in entrambi i gruppi, con una lieve riduzione degli eventi gravi nel braccio sotatercept.

Prospettive per la pratica clinica e iter regolatorio

Joerg Koglin, senior vice president, head of general and specialty medicine, global clinical development di Merck Research Laboratories, ha evidenziato che «questi risultati positivi dallo studio Hyperion ampliano il corpus di evidenze cliniche su sotatercept, includendo ora pazienti con Iap entro il primo anno dalla diagnosi, compresi quelli nelle fasi iniziali del loro percorso terapeutico. L’insieme dei dati su sotatercept finora raccolti continua a rafforzare la nostra fiducia nel suo potenziale di cambiare la pratica clinica. Ringraziamo i partecipanti allo studio e gli sperimentatori per il loro contributo a questo importante studio».