Ipercolesterolemia familiare, ok a rimborsabilità in Italia a trattamento pazienti dai sei mesi

L’8 ottobre 2025 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ha fatto sapere che l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha disposto l’estensione della rimborsabilità del farmaco Evkeeza, il cui principio attivo è evinacumab, alla popolazione pediatrica a partire dai sei mesi di età affetta da ipercolesterolemia familiare omozigote. La patologia in questione è una condizione ereditaria rara che, in assenza di intervento terapeutico, comporta concentrazioni molto elevate di colesterolo Ldl, esponendo a un elevato rischio di sviluppare precocemente malattie cardiovascolari.

Amministrazione e disponibilità del trattamento

Evkeeza ha ottenuto l’Aic dalla Commissione europea nel giugno 2021. In Italia, il medicinale era già rimborsabile per pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni. Con la determinazione aggiornata, la rimborsabilità è stata estesa a tutti i soggetti con diagnosi di ipercolesterolemia familiare omozigote di età pari o superiore ai sei mesi. La terapia è indicata in associazione al regime dietetico e ad altri trattamenti ipocolesterolemizzanti. La somministrazione del farmaco avviene per via endovenosa con cadenza mensile. Evinacumab si lega alla proteina Angptl3 inibendone la funzione e contribuendo in tal modo a ridurre i livelli ematici di colesterolo.

«Trattamento potenzialmente in grado di cambiare la vita alle persone»

Antonio Cozzolino, country director per l’Italia di Ultragenyx, ha evidenziato che «siamo orgogliosi di annunciare il rimborso di Evkeeza in Italia per tutti i pazienti di età pari o superiore a sei mesi affetti da Hofh e siamo grati all’incredibile comunità di pazienti e operatori sanitari di tutto il Paese che ci ha aiutato a rendere disponibile questo trattamento. Non vediamo l’ora di continuare a collaborare con le associazioni di pazienti, la comunità scientifica e la pubblica amministrazione per rendere questo trattamento potenzialmente in grado di cambiare la vita alle persone affette da questa grave malattia».