Fibrosi cistica, parere favorevole del Chmp per terapia combinata

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso parere favorevole sull’autorizzazione di Alyftrek®, a base di deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor, per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età superiore ai 6 anni con almeno una mutazione non di Classe I nel gene Cftr. La terapia, sviluppata da Vertex Pharmaceuticals, è una combinazione modulatrice a somministrazione quotidiana unica, già approvata negli Stati Uniti e nel Regno Unito. I dati clinici hanno evidenziato la non inferiorità rispetto alla terapia di riferimento Kaftrio® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) nel parametro Ppfev1, associata alla maggiore efficacia nella riduzione del cloruro sudorale, indicatore della funzionalità della proteina Cftr.

Cambiamento fondamentale nel trattamento della fibrosi cistica

Carmen Bozic, executive vice president, global medicines development and medical affairs e chief medical officer di Vertex, ha osservato che «l’introduzione dei modulatori Cftr da parte di Vertex nel 2012 ha comportato un cambiamento fondamentale nel trattamento della fibrosi cistica. Se approvato, Alyftrek® potrebbe offrire, ai pazienti eleggibili nell’Ue, una nuova terapia modulatrice altamente efficace, che porta un numero maggiore di pazienti con Cf a raggiungere livelli normali di cloruro sudorale, una misurazione clinica della funzione del Cftr. Questo nuovo trattamento in un’unica somministrazione giornaliera rappresenta, inoltre, un’opzione terapeutica più pratica per i pazienti. Da sempre, il nostro impegno è quello di migliorare la qualità della vita delle persone con fibrosi cistica, e siamo entusiasti di essere un passo più vicini a rendere disponibile il nostro quinto farmaco per il trattamento di questa malattia anche ai pazienti nell’Ue».