Exagamglogene autotemcel (Casgevy®), semaforo verde dalla Commissione europea

Dopo il via libera del Chmp dell’Ema, ottenuto lo scorso dicembre, la prima terapia di editing genico basata su tecnologia Crispr/Cas9, dell’azienda biofarmaceutica Vertex Pharmaceuticals, ha ottenuto semaforo verde dalla Commissione europea, la quale ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Casgevy (exagamglogene autotemcel). L’azienda ha fatto sapere che «Casgevy è approvato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (Tdt) oppure da anemia falciforme severa (Scd) caratterizzata da crisi vaso-occlusive (Voc) ricorrenti, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (Hsc) e non è disponibile un donatore consanguineo con antigene leucocitario umano (Hla) compatibile». Si tratta dell’unica terapia genica al momento disponibile approvata per i pazienti affetti da Scd e Tdt nell’Unione europea e con questa approvazione saranno ora oltre ottomila i pazienti potenzialmente eleggibili al trattamento.

Tradurre approvazioni in benefici tangibili per i pazienti

Reshma Kewalramani, chief executive officer e presidente di Vertex, ha osservato che «grazie a questa approvazione, Casgevy è ora disponibile per l’anemia falciforme e la beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni in diverse aree geografiche, rendendo decine di migliaia di pazienti eleggibili per questa terapia in grado di offrire un’alternativa terapeutica efficace per cambiare il corso naturale delle due patologie. Ora il nostro obiettivo è tradurre queste approvazioni in benefici tangibili per i pazienti, garantendo l’accesso e la rimborsabilità in tutto il mondo».

Potenziale per trasformare la vita dei pazienti

Franco Locatelli, docente di pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e direttore del dipartimento di Ematologia e oncologia pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, ha ricordato che «l’anemia falciforme e la beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni sono patologie ereditarie del globulo rosso, che hanno un impatto significativo sull’aspettativa e sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie, con importanti ricadute anche sui sistemi sanitari. Casgevy ha il potenziale per trasformare la vita dei pazienti affetti da queste due patologie, ora è importante che questa terapia sia messa rapidamente a disposizione dei pazienti eleggibili».