Il Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha concluso la riunione del 22-25 aprile 2025 con l’adozione di pareri positivi per 16 terapie. Tra queste Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor), sviluppato da Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited, indicato per pazienti con fibrosi cistica e almeno una mutazione non di classe I nel gene Cftr. Il farmaco intende contrastare i danni multisistemici causati dalla patologia. Altra raccomandazione riguarda Duvyzat (givinostat), dell’impresa italiana Italfarmaco Spa, autorizzato condizionalmente per la distrofia muscolare di Duchenne in pazienti deambulanti dai sei anni. Sono state approvate Sephience (sepiapterin) di Ptc Therapeutics International Limited, per l’iperfenilalaninemia nella fenilchetonuria, e Tepezza (teprotumumab) di Amgen Europe B.V., prima opzione per la malattia di Graves in fase moderata-grave.
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Biosimilari e ampliamenti terapeutici entrano nel panorama farmacologico
Il Chmp ha espresso parere favorevole per nove biosimilari a base di denosumab e trastuzumab, destinati a patologie oncologiche e ossee. Denbrayce, Enwylma, Vevzuo e Yaxwer, prodotti da Mabxience Research S.L., Biosimilar Collaborations Ireland Limited e Gedeon Richter Plc., sono indicati per la prevenzione di eventi scheletrici in neoplasie avanzate. Denosumab Bbl, Izamby, Junod e Zadenvi, sviluppati da Biosimilar Collaborations Ireland Limited, Mabxience Research S.L. e Zentiva k.s., sono invece rivolti a osteoporosi e perdita ossea. Sono state raccomandate estensioni d’indicazione per dieci farmaci già autorizzati, tra cui Adcetris (brentuximab vedotin) di Takeda Pharma A/S, Veklury (remdesivir) di Gilead Sciences Ireland Uc e Vyvgart (efgartigimod alfa) di Argenx, ampliando il loro impiego clinico.
Le domande ritirate ad aprile 2025
Sono state ritirate le domande per Dazluma (troriluzolo) di Biohaven Biosciences Ireland Limited, proposto per l’atassia spinocerebellare di tipo 3, e per l’estensione d’uso di Ngenla (somatrogon) di Pfizer Europe Ma Eeig negli adulti con deficit dell’ormone della crescita. Con riferimento a quest’ultimo, Pfizer ha motivato il ritiro in questa fase evidenziando che esso «è finalizzato a consentire l’esecuzione di ulteriori analisi relative all’utilizzo di Ngenla nella popolazione target». Inoltre «il ritiro non ha alcun impatto sugli studi clinici attualmente in corso». Dunque, Pfizer «si riserva il diritto di presentare ulteriori richieste al Chmp in una data futura per l’indicazione proposta o altre indicazioni terapeutiche associate».
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