Chiesi Global Rare Diseases premia la ricerca sulle malattie lisosomiali

Chiesi Global Rare Diseases, divisione del Gruppo Chiesi dedicata alle malattie rare, ha reso noti i vincitori del bando “Find for rare”, iniziativa volta a sostenere la ricerca su tre patologie lisosomiali: malattia di Fabry, alfa-mannosidosi e cistinosi. Le proposte selezionate, scelte tra 82 candidature provenienti da 23 Paesi, sono state valutate da un comitato scientifico indipendente e riceveranno un finanziamento fino a 50mila euro ciascuna. Tra i premiati figurano istituzioni accademiche e centri di ricerca di rilievo internazionale, tra cui l’University of Exeter, l’Università di Basilea e l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.

Diagnosi e terapie innovative

I tre progetti vincitori si distinguono per l’approccio multidisciplinare e il potenziale applicativo. Mitra Tavakoli dell’University of Exeter ha guidato uno studio sulla malattia di Fabry, volto a identificare nuovi biomarcatori per la neuropatia dolorosa. Margarita Dinamarca dell’Università di Basilea ha esplorato invece la disfunzione endoteliale cerebrale nell’alfa-mannosidosi, con l’obiettivo di sviluppare strategie terapeutiche basate su nanocarrier. Francesco Bellomo dell’Ospedale Bambino Gesù ha investigato sugli effetti della dieta chetogenica nella cistinosi, analizzandone i meccanismi molecolari.

«Sostenere la ricerca per migliorare la diagnosi»

Enrico Piccinini, Senior Vice President Eu and International, Rare Diseases del Gruppo Chiesi, ha evidenziato che «la malattia di Fabry, l’alfa-mannosidosi e la cistinosi sono patologie da accumulo lisosomiale rare e ultra-rare che comportano problematiche gravi, progressive e che accompagnano i pazienti per tutta la vita, spesso complicate da ritardi diagnostici a causa del decorso graduale e complesso. Nonostante i progressi terapeutici, è fondamentale continuare a sostenere la ricerca per migliorare la diagnosi, sviluppare nuove terapie e offrire migliori risultati ai pazienti. La selezione di questi tre progetti attraverso ‘Find for rare’ testimonia il nostro impegno concreto nel promuovere innovazione e progresso nella cura delle malattie lisosomiali».

«Rispondere a sfide quotidiane vissute da pazienti e caregiver»

Christina Lampe, docente e presidente del Comitato Scientifico di Find for rare, ha sottolineato che «la qualità scientifica delle proposte ricevute quest’anno è stata davvero impressionante. Ogni progetto selezionato si è distinto per il suo potenziale nel rispondere a sfide quotidiane vissute da pazienti e caregiver che convivono con malattie da accumulo lisosomiale. Sostenendo una ricerca innovativa e orientata al paziente, questo programma accelera la trasformazione della scienza in benefici tangibili per le comunità affette da malattie rare».