Il Gruppo Chiesi ha formalizzato una collaborazione strategica a livello mondiale con Arbor Biotechnologies, azienda biotecnologica statunitense specializzata in tecnologie di gene editing. L’intesa conferisce a Chiesi una licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione del programma Abo-101, attualmente in fase clinica, per il trattamento dell’iperossaluria primitiva di tipo 1, condizione genetica ultra-rara. L’accordo prevede, inoltre, un’opzione per l’utilizzo delle piattaforme tecnologiche di Arbor finalizzato all’identificazione di ulteriori terapie per malattie rare a carico del fegato. Arbor Biotechnologies potrebbe ricevere fino a 115 milioni di dollari nel breve periodo e un ammontare complessivo superiore a due miliardi di dollari al soddisfacimento di specifici traguardi, oltre alla ripartizione dei ricavi commerciali.
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Collaborazione per accelerare lo sviluppo di terapie innovative
L’unità di business Global Rare Diseases di Chiesi avrà la responsabilità di guidare i programmi derivanti dalla partnership. La scelta del partner è ricaduta su Arbor in considerazione della sua comprovata esperienza nel settore del gene editing e dello sviluppo clinico. L’iperossaluria primitiva di tipo 1 è una patologia genetica caratterizzata dalla deficienza enzimatica epatica che comporta una produzione eccessiva di ossalato, accumulo che può condurre a calcoli renali ricorrenti, danno renale e, in stadi avanzati, a insufficienza renale terminale. Abo-101 è una terapia genica sperimentale progettata per essere somministrata in un’unica soluzione. Il suo meccanismo d’azione prevede la modifica permanente del gene HAO1 a livello epatico, con l’obiettivo di ridurre la sintesi di ossalato. Lo studio Redephine, attualmente in corso, ne sta valutando la sicurezza e l’efficacia preliminare. Il programma rientra nell’impegno di Chiesi Global Rare Diseases di garantire pari accesso a terapie innovative per le comunità di pazienti affetti da malattie rare.
L’impegno di Chiesi per opzioni terapeutiche innovative
Per Giacomo Chiesi, vicepresidente Esecutivo di Chiesi Global Rare Diseases, «questa collaborazione rappresenta un momento trasformativo – non solo per noi, ma per l’intera comunità delle malattie rare –. Questo accordo riflette il nostro impegno verso opzioni terapeutiche innovative. Per raggiungere questo obiettivo, dobbiamo andare oltre gli approcci attuali ed esplorare il potenziale dell’editing genetico. Sebbene questo percorso offra grandi promesse, sappiamo che la strada è ancora lunga e che c’è molto da imparare. Per questo siamo orgogliosi di collaborare con Arbor Biotechnologies, leader nel campo del gene editing con comprovata esperienza nello sviluppo clinico. Questa collaborazione strategica unisce competenze complementari e rafforza la nostra missione: portare speranza ai pazienti e alle loro famiglie attraverso l’innovazione significativa».
«Ridefinire la cura per i pazienti affetti da PH1 e altre malattie genetiche rare»
Devyn Smith, Phd, Ceo di Arbor Biotechnologies, ha commentato positivamente l’operazione: «Siamo orgogliosi di unire le forze con Chiesi, un’azienda che condivide il nostro profondo impegno nel migliorare gli esiti per i pazienti affetti da malattie rare e potenzialmente letali. Chiesi vanta una solida esperienza nell’innovazione per le malattie rare e, combinata con la nostra piattaforma di editor genetici avanzati, puntiamo a offrire soluzioni significative che possano ridefinire la cura per i pazienti affetti da PH1 e altre malattie genetiche rare».
«Potenziale enorme per migliorare la vita dei pazienti in tutto il mondo»
Dan Ory, MD, Chief Medical Officer di Arbor Biotechnologies, ha evidenziato che «le terapie genomiche offrono un potenziale enorme per migliorare la vita dei pazienti in tutto il mondo, in particolare di quelli con malattie genetiche rare. Siamo entusiasti di collaborare con il team di Chiesi, che porta con sé una profonda competenza e una dedizione concreta nel campo delle malattie rare. Insieme, possiamo accelerare lo sviluppo clinico di Abo-101 e promuovere terapie innovative di editing genetico epatico per i pazienti con PH1 e altre patologie rare».
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