Brensocatib, in Ue prima terapia per bronchiectasie non da fibrosi cistiche

Il Chmp dell’Ema ha espresso parere favorevole all’Autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione europea per Brinsupri, compresse da 25 mg di brensocatib, di Insmed Netherlands B.V. Il farmaco è indicato per il trattamento delle bronchiectasie non da fibrosi cistiche in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che abbiano manifestato due o più episodi di riacutizzazione nei dodici mesi precedenti. Le bronchiectasie non fibrosi cistiche sono una patologia polmonare cronica e progressiva, caratterizzata da danno irreversibile alle vie aeree e da severa compromissione della funzionalità respiratoria. La condizione, la cui eziologia può essere riconducibile a infezioni respiratorie ricorrenti, malattie autoimmuni o disordini da immunodeficienza, interessa una popolazione stimata tra i 400mila e i tre milioni di soggetti nell’Unione europea. L’assenza di terapie autorizzate specifiche ha finora limitato l’approccio terapeutico a strategie di clearance delle vie aeree e all’impiego di antibiotici e farmaci antinfiammatori.

Meccanismo d’azione innovativo e percorso regolatorio accelerato

La sostanza attiva di Brinsupri, brensocatib, agisce come inibitore della dipeptidil peptidasi 1, enzima implicato nel processo di attivazione dei neutrofili. Nell’ambito delle bronchiectasie non da fibrosi cistiche, l’attivazione ricorrente di apposite cellule del sistema immunitario determina il rilascio eccessivo di proteasi seriniche dei neutrofili, che a sua volta causa danno alle pareti bronchiali, ipersecrezione di muco, infiammazione persistente e alterata risposta immunitaria. L’inibizione della dipeptidil peptidasi 1 da parte di brensocatib previene l’attivazione di tali proteasi, riducendone l’attività dannosa a livello polmonare. Lo sviluppo di Brinsupri è stato sostenuto attraverso lo schema Prime dell’Agenzia europea per i medicinali, riservato ai medicinali che presentano un potenziale significativo nel soddisfare esigenze mediche non ancora coperte. La domanda di Autorizzazione all’immissione in commercio è stata esaminata dal Comitato per i medicinali per uso umano secondo un calendario accelerato, in considerazione dell’interesse di salute pubblica.

Efficacia dimostrata in uno studio clinico su larga scala

La raccomandazione positiva del Comitato per i medicinali per uso umano si basa sui risultati di uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che ha arruolato 1767 pazienti. I dati hanno evidenziato che i pazienti trattati con Brinsupri 25 mg hanno registrato riduzione del tasso annuale di esacerbazioni polmonari pari al diciannove per cento e quattro decimi, unitamente a un ritardo di quattordici settimane nel tempo mediano alla prima riacutizzazione. La proporzione di pazienti che hanno mantenuto l’assenza di esacerbazioni alla settimana cinquantadue è risultata significativamente più elevata nel gruppo in trattamento con Brinsupri. Gli eventi avversi più frequentemente riportati sono stati cefalea, infiammazione dei tessuti gengivali e problematiche cutanee, come ipercheratosi, dermatite, rash e secchezza della pelle. Il parere positivo costituisce una tappa intermedia nel percorso di accesso al farmaco. La documentazione verrà ora trasmessa alla Commissione europea per l’adozione di una decisione definitiva in merito all’Autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’Unione europea. L’azienda richiedente per Brinsupri è Insmed Netherlands B.V.