Il Bando Aifa 2025 per la ricerca indipendente sulle malattie rare lanciato a maggio 2025 ha registrato un’ampia partecipazione, con 100 progetti presentati entro la scadenza del 23 luglio. Il finanziamento complessivo ammonta a 17,8 milioni di euro, destinati a sostenere studi che mirano a colmare lacune terapeutiche in ambito di patologie rare. L’iniziativa rappresenta il primo intervento dell’Agenzia italiana del farmaco dedicato esclusivamente a tale tipologia di malattie. Le istituzioni coinvolte nella presentazione delle proposte includono aziende ospedaliere, policlinici universitari, atenei, Irccs e fondazioni di ricerca. La distribuzione geografica evidenzia una predominanza del Nord Italia, con la Lombardia in prima posizione, seguita da Lazio, Emilia-Romagna e altre regioni.

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Valutazione e obiettivi del bando: focus su terapie innovative

I 100 progetti saranno sottoposti a una fase di verifica da parte dell’Ufficio di Ricerca Indipendente dell’Aifa per accertarne l’idoneità ai criteri stabiliti. Successivamente, una Commissione appositamente costituita procederà alla valutazione scientifica delle candidature. Le linee di ricerca finanziate riguardano due ambiti principali: lo sviluppo di terapie farmacologiche per malattie rare prive di trattamenti e il riposizionamento di farmaci già esistenti per nuove indicazioni. Un ulteriore asse di intervento è dedicato agli studi su farmaci orfani derivati dal plasma. L’Aifa ha previsto un sistema di monitoraggio rigoroso per garantire che i risultati ottenuti possano essere trasferiti dalla fase sperimentale alla pratica clinica.

L’impegno dell’Aifa per la ricerca indipendente strutturata

Robert Nisticò, presidente dell’Aifa, ha osservato che «il primo Bando Aifa dedicato esclusivamente alle malattie rare si è chiuso con una cifra tonda: 100 progetti rappresentano un bel risultato, che testimonia la vitalità e l’elevato livello della ricerca italiana, che ha risposto con grande interesse. A livello globale si registra un calo notevole degli studi no profit, che non risparmia neanche il nostro Paese, probabilmente per la difficoltà a reperire le risorse necessarie. In tale contesto l’Agenzia ha voluto dare un segnale rafforzando l’impegno a sostegno della ricerca indipendente, in aree meno appetibili per il mercato come le malattie rare: è necessario proseguire su questa strada e rendere strutturale la pubblicazione dei Bandi. Un appuntamento annuale, per consentire ai ricercatori di programmare i loro progetti e incentivare lo sviluppo di terapie efficaci per le malattie rare, migliorando la salute e la qualità di vita dei pazienti».

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