In occasione del congresso della American society of clinical oncology (Asco) 2024, l’impresa farmaceutica Novartis ha presentato i risultati del trial di Fase III denominato “Asc4first”, relativi ad asciminib. Come riferito dall’azienda il 5 giugno 2024, lo studio «ha dimostrato tassi di risposta molecolare maggiore (Mmr) superiori alla settimana 48 rispetto ai Tkis standard-of-care selezionati dallo sperimentatore, quali imatinib, nilotinib, dasatinib e bosutinib, e rispetto al solo imatinib nei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica Philadelphia positiva di nuova diagnosi (Ph+ Lmc-Cp)». Come evidenziato da Novartis, asciminib «ha mostrato un miglioramento numerico della Mmr alla settimana 48 rispetto ai 2G-Tkis (nilotinib, dasatinib e bosutinib). Inoltre, asciminib ha dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole, con un minor numero di Aes e di interruzioni del trattamento rispetto sia ad imatinib che ai 2G-Tkis». I dati saranno presentati come relazione plenaria al congresso 2024 della European hematology association (Eha), a Madrid dal 13 al 16 giugno 2024.

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«Potenziale opzione di prima linea molto promettente»

Secondo Tim Hughes, medical director del South australian health & medical research institute (Sahmri), «asciminib è il primo trattamento per la leucemia mieloide cronica a dimostrare un’efficacia significativamente superiore rispetto agli inibitori della tirosin-chinasi standard selezionati dagli sperimentatori». Secondo Hughes «quando si combina una risposta superiore con l’eccellente profilo di sicurezza e tollerabilità di asciminib, abbiamo una potenziale opzione di prima linea molto promettente per i pazienti di nuova diagnosi, per supportarli nel raggiungimento dei loro obiettivi terapeutici».

«Pazienti necessitano di opzioni terapeutiche efficaci e ben tollerate»

Shreeram Aradhye, medical director, presidente dello sviluppo e chief medical officer di Novartis, ha precisato che «i pazienti affetti da Lmc necessitano di opzioni terapeutiche efficaci e ben tollerate che permettano di raggiungere risultati significativi nella gestione della patologia a lungo termine. I dati convincenti dello studio Asc4first evidenziano il potenziale di asciminib di ottenere risultati migliori rispetto agli standard di cura nei pazienti adulti di nuova diagnosi, mantenendo al contempo un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole. Questi risultati rafforzano asciminib come trattamento comprovato per la Lmc-Cp Ph+, continuando a costruire sulla nostra eredità di 20 anni di innovazione nella Lmc».

Proteine “anomale” come bersaglio terapeutico

Massimo Breccia, docente all’Università Sapienza di Roma, Ematologia Policlinico Umberto I, ha ricordato che «la Leucemia mieloide cronica è un tumore raro del sangue, causato dalla proliferazione incontrollata di cellule staminali del midollo osseo. Un’alterazione cromosomica comporta la creazione di una proteina anomala, responsabile del processo leucemogeno e dell’elevato numero di globuli bianchi, caratteristica principale della malattia». Dunque, secondo Breccia, «tale proteina anomala fornisce la possibilità di un bersaglio terapeutico e diversi farmaci con funzione inibitoria sono a disposizione. Malgrado i notevoli risultati raggiunti, molti pazienti di nuova diagnosi non riescono però a raggiungere una risposta adeguata ad un anno e molti interrompono o cambiano il trattamento a causa di effetti collaterali. Per colmare questi obiettivi non raggiunti è necessario quindi avere a disposizione una terapia selettiva ed efficace ma che allo stesso tempo sia tollerata a lungo termine. L’introduzione potenziale di asciminib per i pazienti di nuova diagnosi potrebbe rappresentare una nuova speranza per il futuro del trattamento della Lmc».

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