Anemia falciforme, Ema conferma sospensione di Oxbryta

Il 17 ottobre 2025 il Comitato per i medicinali a uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali ha fatto sapere di aver espresso un parere che raccomanda il mantenimento della sospensione dell’Autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco Oxbryta, indicato per il trattamento dell’anemia falciforme. L’Aic, valida in tutto il territorio dell’Unione, era stata rilasciata il 14 febbraio 2022 a Pfizer Europe Ma Eeig. La determinazione dell’Ema è l’esito definitivo della procedura di revisione avviata nel settembre 2024, quando il Chmp aveva disposto la sospensione temporanea precauzionale del medicinale per permettere la valutazione completa dei dati emersi in materia di sicurezza. La decisione ha confermato la posizione adottata in via provvisoria, sancendo di fatto la permanenza dello status di indisponibilità del prodotto sul mercato dell’Unione europea.

Dati clinici con un profilo di sicurezza alterato

La valutazione del Chmp ha concluso che il rapporto beneficio-rischio di Oxbryta non è più considerato positivo. L’analisi è scaturita dall’esame di informazioni provenienti da studi clinici che hanno messo in luce un numero di decessi superiore tra i pazienti in trattamento con il principio attivo rispetto a coloro che assumevano un placebo. In uno studio specifico, che coinvolgeva la popolazione pediatrica con elevato rischio di ictus, si sono registrati otto decessi nel gruppo sottoposto a terapia con Oxbryta, rispetto ai 2 bambini che hanno ricevuto un trattamento placebo. Un ulteriore studio, focalizzato sull’efficacia del medicinale nella gestione delle ulcere degli arti inferiori, ha riportato un decesso nella coorte in trattamento attivo durante la fase iniziale, seguita da otto ulteriori decessi in una fase successiva dello studio. Le indagini hanno altresì messo in luce un incremento nella frequenza di episodi acuti di dolore severo, identificati come crisi vaso-occlusive, tra i soggetti trattati con il farmaco.

Motivazioni della decisione definitiva del Comitato

Il Comitato ha rilevato che le cause alla base dell’aumento di mortalità e di eventi avversi gravi osservati negli studi rimangono non chiarite. Non è stato possibile individuare una spiegazione univoca per l’incremento dei rischi, né identificare misure di mitigazione efficaci o una specifica sotto-popolazione di pazienti per la quale i benefici potessero ancora superare i rischi. I risultati degli studi recenti, che hanno mostrato un aumento di eventi avversi severi, sono apparsi in netto contrasto con i dati dello studio clinico iniziale che aveva supportato l’autorizzazione del farmaco, il quale non aveva evidenziato differenze significative tra i gruppi. Il parere del Chmp è stato formulato tenendo in considerazione anche il contributo di esperti clinici, associazioni dei pazienti e il comitato per la valutazione dei rischi in farmacovigilanza. L’Agenzia europea per i medicinali aveva già comunicato in precedenza ai professionisti sanitari di interrompere la prescrizione del farmaco e di avviare la transizione dei pazienti verso terapie alternative. L’opinione del Chmp sarà ora trasmessa alla Commissione europea, che emetterà una decisione finale legalmente vincolante per tutti gli Stati membri.