Il 13 giugno 2025 Vertex Pharmaceuticals ha reso noto di aver presentato al Congresso annuale dell’Associazione europea di ematologia (Eha) i dati aggiornati su exagamglogene autotemcel (exa-cel), terapia genica basata sulla tecnologia Crispr-Cas9 per il trattamento di anemia falciforme (Scd) e beta-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt). I risultati hanno messo in luce benefici clinici sostenuti, con un follow-up che supera i 5,5 anni per i pazienti con Scd e i 6 anni per quelli con Tdt. Nei pazienti con Scd, il 95,6% dei soggetti valutabili ha mostrato assenza di crisi vaso-occlusive (Voc) per almeno 12 mesi consecutivi, con una durata media di 35 mesi. Per la Tdt, il 98,2% dei pazienti ha raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni per un periodo medio di 40,5 mesi. Il profilo di sicurezza rimane coerente con il condizionamento mieloablativo a base di busulfano.
[Non perdere le novità di settore: iscriviti alla newsletter di FarmaciaVirtuale.it. Apri questo link]
Progressi nell’accesso globale alla terapia
Vertex ha annunciato l’ampliamento dell’accesso a exa-cel con accordi di rimborsabilità in diversi Paesi, tra cui Austria, Danimarca, Stati Uniti e Regno Unito. L’azienda sta collaborando con autorità sanitarie per garantire una distribuzione sostenibile del trattamento. Casgevy®, nome commerciale di exa-cel, è attualmente approvato per pazienti con Scd o Tdt di età pari o superiore a 12 anni. La terapia modifica le cellule staminali del paziente per ripristinare la produzione di emoglobina fetale, riducendo le complicazioni legate alle due patologie.
Non perdere gli aggiornamenti sul mondo della farmacia
Riceverai le novità sui principali fatti di attualità.
Puoi annullare l'iscrizione con un click. Non condivideremo mai il tuo indirizzo email con terzi.
